ტიპი 1 დიაბეტის პირველი უჯრედული თერაპია FDA-მ დაამტკიცა: Lantidra
ამ სტატიაში
დიაბეტი (შაქრიანი დიაბეტი) მნიშვნელოვანი დაავადებაა, რომელიც მთელ მსოფლიოში ცხოვრების ხარისხს აქვეითებს. მისი ერთ-ერთი ფორმის, ტიპი 1 დიაბეტის, მართვა შეიძლება რთული იყოს, რადგან ის უფრო ადრეულ ასაკში იწყება, განსაკუთრებით კი იმ პაციენტებისთვის, რომლებსაც სისხლში შაქრის დონის მკვეთრი მატება და ვარდნა აღენიშნებათ. თუმცა FDA-ის (აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის) ახალი დამტკიცება ასეთი პაციენტებისთვის მნიშვნელოვან იმედს იძლევა. FDA-მ ტიპი 1 დიაბეტის სამკურნალო პირველი უჯრედული თერაპია დაამტკიცა. ეს დიაბეტის მკურნალობაში მნიშვნელოვანი ნაბიჯია და მომავალში პაციენტების ცხოვრების ხარისხის არსებითად გაუმჯობესება შეუძლია.
ტიპი 1 და ტიპი 2 დიაბეტი ქრონიკული დაავადების, დიაბეტის, ორი ძირითადი ფორმაა და ორივე სისხლში შაქრის პათოლოგიურად მაღალ დონეს აღნიშნავს. თუმცა ამ ორ ტიპს შორის მნიშვნელოვანი განსხვავებებია. ტიპი 1 დიაბეტი, როგორც წესი, ახალგაზრდობაში იწყება და პანკრეასის მიერ ინსულინის გამომუშავების უნარის სრულ დაკარგვას გულისხმობს. ამიტომ ტიპი 1 დიაბეტის მქონე პაციენტებს, ჩვეულებრივ, ყოველდღიური ინსულინის ინექციები ან ინსულინის ტუმბო სჭირდებათ. ტიპი 2 დიაბეტი კი, როგორც წესი, ზრდასრულ ასაკში ვლინდება და ხშირად დაკავშირებულია ინსულინრეზისტენტობასთან, მდგომარეობასთან, როდესაც ორგანიზმი ინსულინს ეფექტიანად ვერ იყენებს. ტიპი 2 დიაბეტის მქონე პაციენტები სისხლში შაქრის დონეს, ჩვეულებრივ, კვებითა და ვარჯიშით, პერორალური მედიკამენტებით და ზოგჯერ ინსულინის ინექციებით აკონტროლებენ. როგორც ტიპი 1, ისე ტიპი 2 დიაბეტმა, თუ არ კონტროლდება, შეიძლება ჯანმრთელობის სერიოზული პრობლემები გამოიწვიოს, თუმცა მათი მართვის სტრატეგიები და მკურნალობის მიდგომები განსხვავდება.
FDA-ის ისტორიული დამტკიცება: Lantidra
2023 წლის 28 ივნისს FDA-მ ტიპი 1 დიაბეტის სამკურნალოდ დაამტკიცა Lantidra, გარდაცვლილი დონორის პანკრეასის უჯრედებისგან დამზადებული პირველი ალოგენური პანკრეასის კუნძულოვანი უჯრედების თერაპია. Lantidra დამტკიცდა ტიპი 1 დიაბეტის მქონე ზრდასრულთა სამკურნალოდ, რომლებიც დიაბეტის ინტენსიური მართვისა და სწავლების მიუხედავად, მძიმე ჰიპოგლიკემიის (სისხლში შაქრის დაქვეითების) ეპიზოდების გამო გლიკოზილირებული ჰემოგლობინის (სისხლში გლუკოზის საშუალო დონის) სამიზნე მაჩვენებლებს ვერ აღწევენ.
მძიმე ჰიპოგლიკემია სახიფათო მდგომარეობაა, რომელმაც შეიძლება გონების დაკარგვით ან კრუნჩხვებით გამოწვეული დაზიანებები გამოიწვიოს. ეს ტიპი 1 დიაბეტის სამკურნალო პირველი უჯრედული თერაპიის დამტკიცებაა. ის დამატებით სამკურნალო არჩევანს სთავაზობს ტიპი 1 დიაბეტისა და განმეორებადი მძიმე ჰიპოგლიკემიის მქონე ადამიანებს სისხლში გლუკოზის სამიზნე დონის მისაღწევად.
ტიპი 1 დიაბეტი ქრონიკული აუტოიმუნური დაავადებაა, რომელიც მთელი ცხოვრების განმავლობაში ზრუნვას მოითხოვს: ადამიანის იმუნური სისტემა თავს ესხმის პანკრეასის კუნძულოვან უჯრედებს, რომლებიც ინსულინს წარმოქმნის. დიაბეტის მქონე ადამიანებმა სისხლში გლუკოზის დონე ყოველდღე უნდა შეამოწმონ და ინსულინი გამოიყენონ. თუმცა ტიპი 1 დიაბეტის მქონე ზოგიერთ ადამიანს უჭირს ინსულინის ყოველდღიური საჭირო დოზის მართვა ჰიპერგლიკემიის (სისხლში შაქრის მატების) თავიდან ასაცილებლად. Lantidra ამ პაციენტებისთვის მკურნალობის შესაძლო ვარიანტია.
Lantidra-ს მოქმედების მექანიზმი
Lantidra-ს მოქმედების ძირითადი მექანიზმია პაციენტისთვის ალოგენური (სხვა ადამიანისგან მიღებული) კუნძულოვანი ბეტა-უჯრედების მიწოდება და ამ უჯრედების მიერ ინსულინის გამოყოფა. ეს უჯრედები ორგანიზმში Lantidra-ს სახით ინექციით შეჰყავთ. ზოგიერთ პაციენტში უჯრედებს საკმარისი ინსულინის გამომუშავება შეუძლია, რის შედეგადაც სისხლში შაქრის გასაკონტროლებლად ინსულინის გარედან მიღება (ინექციებით ან ტუმბოთი) საჭირო აღარ ხდება.
ეს ალოგენური კუნძულოვანი ბეტა-უჯრედები გარდაცვლილი დონორების პანკრეასის უჯრედებისგან მიიღება. ორგანიზმში, კერძოდ ღვიძლის კარის ვენაში, Lantidra-ს ინფუზია ამ კუნძულოვან ბეტა-უჯრედებს სისხლის მიმოქცევაში შესვლისა და ღვიძლამდე მიღწევის საშუალებას აძლევს.
კლინიკური კვლევა, რომლის საფუძველზეც Lantidra FDA-მ დაამტკიცა
Lantidra-ს უსაფრთხოება და ეფექტიანობა შეფასდა ორ არარანდომიზებულ, ერთჯგუფიან კვლევაში. სულ 30 მონაწილეს, რომლებსაც ტიპი 1 დიაბეტი ჰქონდათ და ჰიპოგლიკემიას ვერ გრძნობდნენ, მინიმუმ ერთი და მაქსიმუმ სამი ინფუზია ჩაუტარდათ.
კვლევების ეფექტიანობის შედეგები ასეთი იყო:
- 21 მონაწილეს ინსულინის მიღება ერთი წლის ან უფრო ხანგრძლივი პერიოდის განმავლობაში აღარ დასჭირდა;
- 11 მონაწილეს ინსულინი ერთიდან ხუთ წლამდე არ სჭირდებოდა, ხოლო 10 მონაწილეს — ხუთ წელზე მეტხანს.
- 5 მონაწილემ ინსულინისგან დამოუკიდებლობას ვერასოდეს მიაღწია.
Lantidra-სთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები იცვლებოდა თითოეული მონაწილის მიერ მიღებული ინფუზიების რაოდენობისა და დაკვირვების ხანგრძლივობის მიხედვით და შესაძლოა რეალურ პრაქტიკაში გამოვლენილ სიხშირეს არ ასახავდეს. ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები იყო გულისრევა, დაღლილობა, ანემია, დიარეა და მუცლის ტკივილი. მონაწილეთა უმეტესობას აღენიშნა სულ მცირე ერთი მძიმე გვერდითი მოვლენა, რომელიც უკავშირდებოდა ღვიძლის კარის ვენაში Lantidra-ს ინფუზიის პროცედურას და კუნძულოვანი უჯრედების სიცოცხლის შესანარჩუნებლად საჭირო იმუნოსუპრესიული (იმუნური სისტემის დამთრგუნველი) წამლების გამოყენებას. ზოგიერთმა მძიმე გვერდითმა მოვლენამ იმუნოსუპრესიული წამლების შეწყვეტა მოითხოვა, რამაც კუნძულოვანი უჯრედების ფუნქციისა და ინსულინისგან დამოუკიდებლობის დაკარგვა გამოიწვია. ეს გვერდითი მოვლენები თითოეული პაციენტისთვის Lantidra-ს სარგებლისა და რისკის შეფასებისას უნდა გავითვალისწინოთ.
Lantidra-ს დამტკიცება FDA-მ კომპანია CellTrans Inc.-ს მიანიჭა.
*
პანკრეასის კუნძულოვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის მოკლე ისტორია
პანკრეასის კუნძულოვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის კონცეფცია ახალი არ არის. პირველი კვლევები ისეთი მკვლევრების მიერ, როგორიც იყო ინგლისელი ქირურგი Charles Pybus, მე-19 საუკუნის ბოლოს ჩატარდა. თუმცა კუნძულოვანი უჯრედების (პანკრეასის კუნძულების) ტრანსპლანტაციის თანამედროვე კვლევები, ჩვეულებრივ, Paul Lacy-ის მიერ 1960-იანი წლების ბოლოს დაწყებულ სამუშაოებს ეფუძნება. Lacy-ის გუნდმა კუნძულების გამოსაყოფად კოლაგენაზაზე დაფუძნებული მეთოდი შეიმუშავა, რომელმაც გზა გაუხსნა შემდგომ in vitro და in vivo ექსპერიმენტებს კუნძულოვან უჯრედებზე. მომდევნო კვლევებმა აჩვენა, რომ გადანერგილ კუნძულებს დიაბეტის უკუგანვითარება შეუძლია როგორც მღრღნელებში, ისე არაადამიან პრიმატებში.
ადამიანებში კუნძულოვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის პირველი წარმატებული მცდელობა 1990 წელს პიტსბურგის უნივერსიტეტში ჩატარდა. თუმცა პროცედურების მუდმივი გაუმჯობესების მიუხედავად, 1990-იანი წლების ბოლოს კუნძულების მიმღებთა მხოლოდ დაახლოებით 10% აღწევდა სისხლში გლუკოზის ნორმალურ დონეს (ეუგლიკემიას).
2000 წელს დოქტორმა James Shapiro-მ და კოლეგებმა გამოაქვეყნეს ანგარიში შვიდ ადამიანზე, რომლებმაც კუნძულების ტრანსპლანტაციის შემდეგ ეუგლიკემიას მიაღწიეს სტეროიდების (კორტიზონის) არშემცველი პროტოკოლისა და მრავალი დონორის კუნძულების გამოყენებით. ეს მიდგომა „ედმონტონის პროტოკოლის“ სახელითაა ცნობილი და მსოფლიოს კუნძულოვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის ცენტრებმა დანერგეს, რამაც ტრანსპლანტაციის წარმატება მნიშვნელოვნად გაზარდა.
ამ ისტორიული პერსპექტივიდან Lantidra წინა მცდელობებისგან იმით განსხვავდება, რომ FDA-ის მიერ დამტკიცებული პირველი უჯრედული თერაპიაა და პოტენციურად პაციენტების უფრო ფართო ჯგუფში შეიძლება გამოიყენებოდეს. გარკვეული მნიშვნელობა აქვს აგრეთვე Lantidra-ს კუნძულოვანი უჯრედების ღვიძლის კარის ვენაში ინფუზიის მეთოდს. თუმცა უნდა გვახსოვდეს, რომ ორივე მეთოდი იმუნური სისტემის დასათრგუნად იმუნოსუპრესიული წამლების გამოყენებას მოითხოვს და ამ წამლებს გვერდითი მოვლენები შეიძლება ჰქონდეს.
*
მსგავსი თემები:
რა არის ტიპი 3C დიაბეტი? რატომ გვხვდება ამ პაციენტებში პანკრეასის კიბო უფრო ხშირად?
კიბოსა და დიაბეტის (შაქრიანი დიაბეტის) კავშირი — კიბოს 9 ტიპი დიაბეტის რისკს ზრდის
წყაროები
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.