فيمورافينيب يحصل على موافقة FDA لعلاج مرض إردهايم تشستر
في هذا المقال
في 6 نوفمبر 2017 منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDAموافقتها لفيمورافينيب (اسمه التجاري Zelboraf) للاستخدام في علاج مرض إردهايم تشستر الإيجابي لطفرة BRAF V600.
استندت الموافقة إلى دراسة سريرية لدى مرضى بعمر 16 سنة وما فوق، مفتوحة التسمية ومتعددة المراكز وأحادية الذراع ومتعددة المجموعات. وشملت الدراسة من كُشفت لديهم طفرة BRAF V600 وعددهم 22 مريضًا بإردهايم تشستر. ومن أصل 22 مريضًا تلقوا فيمورافينيب، استجاب 12 (%54.5) للعلاج. ولوحظت استجابة جزئية لدى 11 مريضًا (% 50) واستجابة كاملة لدى مريض واحد (%4.5). وأُبلغ عن وسيط متابعة 26.6 شهرًا، ووسيط زمن استجابة للدواء 11 شهرًا.
في الدراسة، لدى مرضى إردهايم تشستر ذوي طفرة BRAF V600، كانت الآثار الجانبية الأكثر إبلاغًا (>% 50) ألم المفاصل والطفح والثآليل وتساقط الشعر والتعب واضطرابات القلب. وكانت الآثار الجانبية الخطيرة الأكثر شيوعًا (درجة ≥ 3) سرطانات الجلد الثانوية وارتفاع الضغط والطفح وآلام المفاصل. وبلغ معدل إيقاف العلاج بسبب الآثار الجانبية %32.
جرعة فيمورافينيب الموصى بها تُؤخذ بالفم مع الطعام أو بدونه بفاصل نحو 12 ساعة، مرتين يوميًا، بواقع 960 mg.
ما مرض إردهايم تشستر؟
مرض إردهايم تشستر نادر الحدوث وهو اضطراب منسجات غير لانغرهانسي، يتصف غالبًا بآفات تصلب عظمي متعددة البؤر في العظام الطويلة؛ والمنسجات نوع خاص من كريات الدم البيضاء. وأشيع أعراضه ألم العظام. وقد يصيب أعضاء كثيرة، منها الدماغ والقلب. وتتصف أورامه في الخزعة بطبقات من المنسجات الرغوية واجتياح خلايا المنسجات للأنسجة خارج العظم. ووصف إردهايم وتشستر المرض عام 1930. ولا يُعرف سببه تمامًا، ولم يُبلغ في الأدبيات الطبية منذ ذلك الحين سوى عن بضع مئات من الحالات.
يمكن رؤية إصابات العظام في منطقتي الفخذ والركبة الناتجة عن مرض إردهايم تشستر في الصورة الشعاعية التالية.
المصادر
fda.gov
2. Grafinin kaynağı Case courtesy of Dr Andrew Dixon - Radiopaedia.org. From the case rID: 9351
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.
تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.