Erdheim Chester xəstəliyinin müalicəsi üçün vemurafenib FDA təsdiqi aldı

6 noyabr 2017-ci ildə Amerika Qida və Dərman İdarəsi FDA, BRAF V600 mutasiyası müsbət Erdheim Chester xəstəliyinin müalicəsi üçün vemurafenibə (ticarət adı Zelboraf) təsdiq verdi.

Təsdiq 16 yaş və yuxarı xəstələrdə açıq etiketli, çoxmərkəzli, təkqollu, çoxqruplu klinik tədqiqata əsaslanmışdır. Araşdırma, BRAF V600 mutasiyası aşkarlanan 22 Erdheim-Chester xəstəsini əhatə edir. Vemurafenib alan 22 xəstənin 12-si (%54.5) cavab verdi. 11 xəstədə qismən (% 50), birində tam cavab (%4.5) görüldü. Median izləmə 26.6 ay, dərmana median cavab müddəti 11 ay bildirildi.

BRAF V600 mutasiyalı Erdheim Chester xəstələrində ən çox (>% 50) bildirilən yan təsirlər oynaq ağrısı, səpgi, ziyil, saç tökülməsi, yorğunluq və ürək problemləridir. Ən yayğın ciddi (grade ≥ 3) təsirlər ikincili dəri xərçəngləri, hipertenziya, səpgi və oynaq ağrılarıdır. Yan təsirə görə müalicə kəsilməsi %32-dir.

Tövsiyə edilən vemurafenib dozası ac və ya tox, təxminən 12 saat ara ilə gündə iki dəfə ağızdan alınan 960 mg-dır.

Erdheim-Chester xəstəliyi nədir?

Erdheim-Chester xəstəliyi nadir rast gəlinən Langerhans tipli olmayan histiositik pozuntu olub, ən çox uzun sümüklərin çoxocaqlı osteosklerotik lezyonları ilə xarakterizə edilir (histiositlər ağ qan hüceyrələrinin xüsusi növüdür). Ən yayğın əlamət sümük ağrısıdır. Beyin və ürək daxil çoxlu orqanı tuta bilər. Şişləri biopsiyada köpüklü histiosit təbəqələri və sümükxarici toxumaların histiositlərlə invaziyası ilə xarakterizə olunur. 1930-cu ildə Erdheim və Chester tərəfindən təsvir edilmişdir. Səbəbi tam bilinmir. O vaxtdan tibbi ədəbiyyatda yalnız bir neçə yüz hal bildirilmişdir.

Aşağıdakı rentgendə xəstəliyə bağlı bud və diz nahiyəsinin sümük tutulması görünür.