Вемурафениб получил одобрение FDA для лечения болезни Эрдгейма–Честера

6 ноября 2017 года Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США FDAодобрило вемурафениб (торговое название Zelboraf) для лечения болезни Эрдгейма–Честера с положительной мутацией BRAF V600.

Одобрение основывалось на открытом многоцентровом одногрупповом многокогортном клиническом исследовании пациентов от 16 лет. В исследование вошли пациенты с мутацией BRAF V600 — всего 22 человека с болезнью Эрдгейма–Честера. Из 22 получавших вемурафениб ответ на лечение отмечен у 12 (54.5 %). Частичный ответ наблюдали у 11 пациентов (50 %), полный — у одного (4.5 %). Медиана наблюдения составила 26.6 месяца, а медиана времени ответа на препарат — 11 месяцев.

В исследовании наиболее частыми (>50 %) побочными эффектами у пациентов с болезнью Эрдгейма–Честера и мутацией BRAF V600 были боль в суставах, сыпь, бородавки, выпадение волос, утомляемость и сердечные нарушения. Наиболее частыми серьёзными эффектами (grade ≥ 3) были вторичный рак кожи, гипертония, сыпь и боль в суставах. Частота прекращения лечения из-за побочных эффектов составила 32 %.

Рекомендуемая доза вемурафениба — 960 mg внутрь два раза в день примерно через 12 часов, независимо от приёма пищи.

Что такое болезнь Эрдгейма–Честера?

Болезнь Эрдгейма–Честера — редкое нелангергансоклеточное гистиоцитарное заболевание, чаще всего характеризующееся многоочаговыми остеосклеротическими поражениями длинных костей. Гистиоциты — особый вид белых клеток крови, лейкоцитов. Самый частый симптом — боль в костях. Болезнь может поражать многие органы, включая мозг и сердце. Образуемые опухоли при биопсии характеризуются слоями пенистых гистиоцитов и инфильтрацией внекостных тканей гистиоцитарными клетками. Болезнь описали Эрдгейм и Честер в 1930 году. Её причина полностью неизвестна. С того времени в медицинской литературе сообщалось лишь о нескольких сотнях случаев.

На рентгенограмме ниже видны поражения костей бедра и области колена при болезни Эрдгейма–Честера.