ومورافنیب برای درمان بیماری Erdheim Chester تأییدیه FDA گرفت

در 6 نوامبر 2017، سازمان غذا و داروی آمریکا FDA، ومورافنیب (نام تجاری Zelboraf) را برای درمان بیماری Erdheim Chester دارای جهش BRAF V600 مثبت تأیید کرد.

تأیید بر پژوهش بالینی برچسب باز، چندمرکزی، تک‌بازویی و چندگروهی در بیماران 16 ساله و بالاتر استوار بود. پژوهش، جهش BRAF V600 را در 22 بیمار Erdheim-Chester شناسایی‌شده شامل می‌شد. از 22 بیمار دریافت‌کننده ومورافنیب، 12 نفر (%54.5) پاسخ دادند. در 11 بیمار پاسخ نسبی (% 50) و در یک بیمار پاسخ کامل (%4.5) دیده شد. مدت میانه پیگیری 26.6 ماه و زمان میانه پاسخ به دارو 11 ماه گزارش شد.

در مطالعه، شایع‌ترین عوارض گزارش‌شده (>% 50) در بیماران Erdheim Chester با جهش BRAF V600، درد مفصل، بثورات، زگیل، ریزش مو، خستگی و ناراحتی‌های قلبی بودند. شایع‌ترین عوارض جدی (grade ≥ 3) سرطان‌های ثانویه پوست، فشار خون بالا، بثورات و درد مفصل بودند. میزان قطع درمان به دلیل عوارض %32 بود.

دوز توصیه‌شده ومورافنیب 960 mg خوراکی، روزانه دو بار با فاصله حدود 12 ساعت، با معده خالی یا همراه غذاست.

بیماری Erdheim-Chester چیست؟

بیماری Erdheim-Chester نادر و یک اختلال هیستیوسیتی غیرLangerhans است که بیشتر با ضایعات استئواسکلروتیک چندکانونی استخوان‌های بلند مشخص می‌شود (هیستیوسیت‌ها نوع خاصی از گلبول‌های سفید هستند). شایع‌ترین نشانه درد استخوان است. می‌تواند اندام‌های بسیاری از جمله مغز و قلب را درگیر کند. تومورهای آن در بیوپسی با لایه‌های هیستیوسیت‌های کف‌آلود و تهاجم سلول‌های هیستیوسیتی به بافت‌های خارج استخوان مشخص می‌شوند. بیماری Erdheim-Chester در 1930 توسط Erdheim و Chester توصیف شد. علت آن کاملاً مشخص نیست. از آن زمان فقط چند صد مورد در متون پزشکی گزارش شده است.

در رادیوگرافی زیر می‌توان درگیری استخوان ناحیه ران و زانو بر اثر بیماری Erdheim-Chester را دید.