0
Erdheim Chester Hastalığı’nın tedavisi için vemurafenib FDA onayı aldı

Erdheim Chester Hastalığı’nın tedavisi için vemurafenib FDA onayı aldı

6 Kasım 2017'de, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA, BRAF V600 mutasyonu pozitif olan Erdheim Chester Hastalığı’nın tedavisinde kullanılmak üzere vemurafenibe (piyasa adı Zelboraf) onay verdi.

Onay, 16 yaş ve üstü hastalarda açık etiketli, çok merkezli, tek kollu, çoklu gruplu klinik araştırmaya dayandırılmıştır. Araştırma, BRAF V600 mutasyonu saptanan 22 Erdheim-Chester hastasını içermektedir. Vemurafenib uygulanan 22 hastanın 12’si (%54.5) tedaviye yanıt vermiştir. 11 hastada kısmi yanıt (% 50) ve bir hastada tam yanıt (%4.5) gözlenmiştir. Ortanca takip süresi süresi 26.6 ay ve ilaca ortanca yanıt verme süresi ise 11 ay olarak raporlanmıştır.

Çalışmada, BRAF V600 mutasyonu olan Erdheim Chesterli hastalarda en sık (>% 50) bildirilen yan etkiler eklem ağrısı, döküntü, siğil, saç dökülmesi, yorgunluk, kalp rahatsızlıklarıdır. En sık görülen ciddi (grade ≥ 3) yan etkiler ise ikincil cilt kanserleri, hipertansiyon, döküntü ve eklem ağrılarıdır. Yan etkilere bağlı tedavinin kesilme oranı %32’dir.

Önerilen vemurafenib dozu, aç veya tok yaklaşık 12 saat arayla günde iki kez oral olarak (ağızdan) alınan 960 mg'dır.

Erdheim-Chester Hastalığı nedir?

Erdheim-Chester Hastalığı nadir görülen Langerhans dışı bir histiyositik bozukluk olup, en yaygın olarak uzun kemiklerin multifokal osteosklerotik lezyonları ile karakterizedir (histoyositler, beyaz kan hücreleri akyuvarların özel bir türüdür). En sık belirtisi kemik ağrısıdır. Beyin ve kalp de dahil birçok organı tutabilir. Oluşturduğu tümörler biyopside köpüklü histiyosit tabakaları, kemik dışı dokuların histiyosit hücreleri tarafından istila edilmesi ile karakterizedir. Erdheim-Chester Hastalığı 1930'da Erdheim ve Chester tarafından tanımlanmıştır. Nedeni tam olarak bilinmemektedir. O zamandan beri tıp literatüründe yalnızca birkaç yüz vaka bildirilmiştir.

Aşağıdaki grafide, Erdheim-Chester Hastalığı'na bağlı uyluk ve diz bölgesi kemik tutulumları görülebilir.

erdheim chester hastaligi kemik tutulumu 470932

1. FDA granted approval to vemurafenib for Erdheim-Chester Disease.

fda.gov

2. Grafinin kaynağı Case courtesy of Dr Andrew Dixon - Radiopaedia.org. From the case rID: 9351

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


Tekrarlayan Kasa-yayılmamış Mesane Kanseride Mesane-için Mitomisin FDA Onayı Aldı

Tekrarlayan Kasa-yayılmamış Mesane Kanseride Mesane-için Mitomisin FDA Onayı Aldı

12 Haziran 2025 tarihinde, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tekrarlayan, düşük dereceli, orta riskli, kas...

Baş-Boyun Kanserinde Bir İlk: Cerrahi Öncesi ve Sonrası Pembrolizumab FDA Onayı Aldı

Baş-Boyun Kanserinde Bir İlk: Cerrahi Öncesi ve Sonrası Pembrolizumab FDA Onayı Aldı

12 Haziran 2025’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tümörlerinde PD-L1 ekspresyonu [Kombine Pozitif Skor (CPS)...

ROS1-Pozitif Akciğer Kanseri: Birinci ve İkinci Basamakta Taletrectinib FDA Onayı Aldı

ROS1-Pozitif Akciğer Kanseri: Birinci ve İkinci Basamakta Taletrectinib FDA Onayı Aldı

11 Haziran 2025'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), taletrectinib (Ibtrozi, Nuvation Bio) adlı ilacı, lokal...

Darolutamid, Yeni Metastatik Kastrasyona Hassas Prostat Kanserinde FDA Onayı Aldı

Darolutamid, Yeni Metastatik Kastrasyona Hassas Prostat Kanserinde FDA Onayı Aldı

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 3 Haziran 2025’te darolutamid (Nubeqa, Bayer) adlı androjen reseptör inhibitörünün,...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında