ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადების სამკურნალოდ ვემურაფენიბმა FDA-ის თანხმობა მიიღო
ამ სტატიაში
6 ნოემბერს 2017 წელს ამერიკის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ FDA-მ, BRAF V600 მუტაციადადებითი ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადების სამკურნალოდ ვემურაფენიბი (სავაჭრო სახელწოდება Zelboraf) დაამტკიცა.
დამტკიცება ეფუძნება 16 წლისა და უფროსი პაციენტების ღია, მრავალცენტრულ, ერთჯგუფიან, მრავალკოჰორტიან კლინიკურ კვლევას. კვლევა, BRAF V600 მუტაციის მქონე ერდჰაიმ-ჩესტერის 22 პაციენტს მოიცავდა. ვემურაფენიბის მიმღები 22 პაციენტიდან 12-მა (%54.5) მკურნალობას უპასუხა. 11 პაციენტში ნაწილობრივი პასუხი (% 50), ერთში კი სრული პასუხი (%4.5) დაფიქსირდა. დაკვირვების მედიანური ხანგრძლივობა 26.6 თვე, წამალზე პასუხის მედიანური დრო კი 11 თვე იყო.
კვლევაში BRAF V600 მუტაციის მქონე ერდჰაიმ-ჩესტერის პაციენტებში ყველაზე ხშირად (>% 50) აღწერილი გვერდითი ეფექტები იყო სახსრების ტკივილი, გამონაყარი, მეჭეჭები, თმის ცვენა, დაღლილობა და გულის დარღვევები. ყველაზე ხშირი მძიმე (ხარისხი ≥ 3) გვერდითი ეფექტები იყო მეორეული კანის კიბოები, ჰიპერტენზია, გამონაყარი და სახსრების ტკივილი. გვერდითი ეფექტების გამო მკურნალობის შეწყვეტის მაჩვენებელი %32 იყო.
ვემურაფენიბის რეკომენდებული დოზაა დაახლოებით 12-საათიანი ინტერვალით დღეში ორჯერ, საკვებთან ერთად ან უზმოზე, ორალურად (პირით) მისაღები 960 mg.
რა არის ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადება?
ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადება იშვიათი არალანგერჰანსული ჰისტიოციტური დარღვევაა, რომელსაც ყველაზე ხშირად გრძელი ძვლების მრავალკეროვანი ოსტეოსკლეროზული დაზიანებები ახასიათებს (ჰისტიოციტები სისხლის თეთრი უჯრედების, ლეიკოციტების სპეციალური ტიპია). ყველაზე ხშირი ნიშანი ძვლის ტკივილია. მას შეუძლია მრავალი ორგანო დააზიანოს, მათ შორის ტვინი და გული. წარმოქმნილი სიმსივნეები ბიოფსიაში ქაფიანი ჰისტიოციტების ფენებითა და ძვალსგარე ქსოვილებში ჰისტიოციტების შეჭრით ხასიათდება. ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადება 1930 წელს ერდჰაიმმა და ჩესტერმა აღწერეს. მიზეზი სრულად ცნობილი არ არის. მას შემდეგ სამედიცინო ლიტერატურაში მხოლოდ რამდენიმე ასეული შემთხვევა აღირიცხა.
ქვემოთ რენტგენოგრამაზე ჩანს ერდჰაიმ-ჩესტერის დაავადებით გამოწვეული ბარძაყისა და მუხლის მიდამოს ძვლების დაზიანება.
წყაროები
fda.gov
2. Grafinin kaynağı Case courtesy of Dr Andrew Dixon - Radiopaedia.org. From the case rID: 9351
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.