موافقة FDA جديدة لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد: Onureg

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 سبتمبر 2020، ابيضاض الدم النقوي الحاد للمشخصين به في العلاج الاستمراري، اعتمدت Onureg (أقراص أزاسيتيدين). والمجموعة المحددة للموافقة مرضى الابيضاض النقوي الحاد الذين عولجوا بكيميائي عالي الجرعة ولا يستطيعون إكماله، وحققوا أول هجوع كامل بعد الكيميائي، أو هجوعًا كاملاً دون تعافٍ كامل لتعداد الدم.

الدراسة المؤدية للموافقة (QUAZAR) متعددة المراكز وعشوائية ومضبوطة بالوهمي. وشملت 472 مريضًا؛ منهم 238 تلقوا Onureg و234 ضمن الوهمي. وقيس وسيط البقاء الكلي، فبلغ لدى Onureg 24,7 شهرًا وفي مجموعة الوهمي 14,8 شهرًا كما حدد. 

لدى أكثر من %10 من متلقي Onureg لوحظ من الآثار الجانبيــة الغثيان والقيء والإسهال والتعب و الإمساكوالالتهاب الرئوي وألم البطن وألم المفاصل (الألم المفصلي) وقلة الشهية والحمى مع نقص العدلاتوالدوار وألم الأطراف، كما أبلغ.

منحت FDA الدراسة مراجعة أولوية وOnureg صفة دواء يتيم (Orphan drug). وOrphan Drug Status برنامج FDA لدعم أدوية أمراض نادرة نسبيًا تصيب أقل من 200 ألف أمريكي سنويًا.