Akut miyeloid lösemi tedavisinde yeni FDA onayı: Onureg

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) 1 Eylül 2020 tarihinde akut miyeloid lösemi tanısı alan hastaların devam eden tedavileri için Onureg (azasitidin tablet) kullanımını onayladı. Bu onay için belirlenen hasta grubu akut miyeloid lösemi tanısı alan, yüksek doz kemoterapi ile tedavi edilen ve bu tedaviyi tamamlayamayan, kemoterapi sonrası ilk tam remisyon gözlenen veya tam remisyonla birlikte kan sayımında tam iyileşme görülmeyen hastalardır.

Bu onayı getiren klinik araştırma (QUAZAR) çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmadır. 472 hastanın dahil edildiği çalışmada; 238 hasta Onureg ile tedavi edilirken 234 hasta plasebo gurubuna dahil edildi. Ortanca genel sağkalımın ölçüldüğü çalışmada Onureg kullanan hastalarda bu değer 24,7 ay ve plasebo grubunda 14,8 ay olarak belirlendi. 

Onureg ile tedavi edilen hastaların %10’undan fazlasında gözlenen yan etkiler mide bulantısı, kusma, ishal, yorgunluk, kabızlık, zatürre (pnömoni), karın ağrısı, eklem ağrısı (artralji), iştah azalması, ateşli nötropeni, baş dönmesi ve ekstremitede ağrı olarak rapor edildi.

Bu çalışmaya öncelikli inceleme veren FDA aynı zamanda Onureg’e yetim ilaç (Orphan drug) ataması yaptı. “Orphan Drug Status”, FDA tarafından, ABD’de yılda 200 binden daha az kişiyi etkileyen, görece olarak nadir hastalıkların tedavisi için geliştirilen ilaçları destekleme programıdır.