تأییدیه تازه FDA در لوسمی میلوئید حاد: Onureg

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در 1 سپتامبر 2020، لوسمی میلوئید حاد برای ادامه درمان بیماران دارای این تشخیص، Onureg (قرص آزاسیتیدین) را تأیید کرد. گروه مورد تأیید، مبتلایان درمان‌شده با شیمی‌درمانی دوز بالا و ناتوان از تکمیل آن، با نخستین فروکش کامل پس از شیمی‌درمانی یا فروکش کامل بدون بهبود کامل شمارش خون بودند.

مطالعه QUAZAR چندمرکزی، تصادفی و دارونماکنترل تأییدیه را آورد. از 472 بیمار، 238 نفر Onureg و 234 نفر دارونما گرفتند. میانه بقای کلی در Onureg، 24,7 ماه و با دارونما، 14,8 ماه بود. 

در بیش از %10 دریافت‌کنندگان Onureg، عوارضجانبی تهوع، استفراغ، اسهال، خستگی، یبوست، ذات‌الریه، درد شکم، درد مفصل (آرترالژی)، کاهش اشتها، تب همراه نوتروپنی، سرگیجه و درد اندام گزارش شد.

FDA افزون بر بررسی اولویت‌دار، به Onureg وضعیت داروی یتیم Orphan drug داد. «Orphan Drug Status» برنامه حمایت داروهای بیماری نسبتاً نادر است که سالانه کمتر از 200 هزار نفر را در آمریکا درگیر می‌کنند.