Новое одобрение FDA для лечения острого миелоидного лейкоза: Onureg

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 1 сентября 2020 года для продолжающегося лечения пациентов с диагнозом острый миелоидный лейкоз одобрило применение препарата Onureg (таблетки азацитидина). Для этого одобрения определена группа пациентов с острым миелоидным лейкозом, получавших высокодозную химиотерапию и не сумевших завершить это лечение, у которых после химиотерапии наблюдалась первая полная ремиссия либо полная ремиссия без полного восстановления показателей крови.

Клиническое исследование (QUAZAR), приведшее к этому одобрению, является многоцентровым, рандомизированным и плацебо-контролируемым. В нём участвовали 472 пациента: 238 получали Onureg, а 234 вошли в группу плацебо. При измерении медианы общей выживаемости у получавших Onureg она составила 24,7 месяца, а в группе плацебо — 14,8 месяца — таковы установленные значения. 

У более 10% пациентов, получавших Onureg, наблюдались следующие побочные эффекты — тошнота, рвота, диарея, утомляемость, запор, воспаление лёгких (пневмония), боль в животе, боль в суставах (артралгия), снижение аппетита, фебрильная нейтропения, головокружение и боль в конечности — о таких эффектах сообщалось.

Предоставившая этому исследованию приоритетное рассмотрение FDA также присвоила Onureg статус орфанного препарата (Orphan drug). «Orphan Drug Status» — программа FDA по поддержке препаратов, разрабатываемых для лечения относительно редких заболеваний, которые в США ежегодно затрагивают менее 200 тысяч человек.