Kəskin mieloid leykemiyanın müalicəsində yeni FDA təsdiqi: Onureg

ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) 1 sentyabr 2020-ci ildə  kəskin mieloid leykemiya  diaqnozlu xəstələrin davam edən müalicəsi üçün  Onureg  (azasitidin tablet) istifadəsini təsdiqlədi. Təsdiq üçün müəyyən edilmiş xəstə qrupu kəskin mieloid leykemiya diaqnozu almış, yüksək dozalı kimyaterapiya ilə müalicə olunmuş və bu müalicəni tamamlaya bilməyən, kimyaterapiyadan sonra ilk tam remissiyası müşahidə edilən və ya tam remissiya ilə yanaşı qan sayımında tam bərpası görünməyən xəstələrdir.

Bu təsdiqi gətirən klinik tədqiqat (QUAZAR) çoxmərkəzli, randomizə edilmiş, plasebo-nəzarətli tədqiqatdır. 472 xəstənin qatıldığı araşdırmada 238 xəstə Onureg ilə müalicə olundu, 234 xəstə isə plasebo qrupuna daxil edildi. Ümumi sağqalımın medianı Onureg qəbul edənlərdə 24,7 ay , plasebo qrupunda  14,8 ay  müəyyən edildi. 

Onureg ilə müalicə olunan xəstələrin %10-dan çoxunda müşahidə edilən  yan təsirlər  ürəkbulanma, qusma, ishal, yorğunluq, qəbizlik, sətəlcəm (pnevmoniya), qarın ağrısı, oynaq ağrısı (artralgiya), iştahanın azalması, qızdırmalı neytropeniya, başgicəllənmə və ətraflarda ağrı kimi bildirildi.

Tədqiqata prioritet baxış verən FDA Onuregə yetim dərman (Orphan drug) statusu da verdi. “Orphan Drug Status” FDA-nın ABŞ-da ildə 200 mindən az insana təsir edən nisbətən nadir xəstəliklərin müalicəsi üçün hazırlanan dərmanları dəstəkləmə proqramıdır.