Neue FDA-Zulassung bei akuter myeloischer Leukämie: Onureg

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) genehmigte am 1. September 2020 für die fortgesetzte Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie  die Anwendung von Onureg  (Azacitidin-Tabletten). Die für diese Zulassung bestimmte Patientengruppe umfasst Menschen mit akuter myeloischer Leukämie, die mit hoch dosierter Chemotherapie behandelt wurden, diese Behandlung nicht abschließen konnten und nach der Chemotherapie eine erste vollständige Remission oder eine vollständige Remission ohne vollständige Erholung der Blutwerte erreichten.

Die zugrunde liegende klinische Studie QUAZAR war multizentrisch, randomisiert und placebokontrolliert. Von den 472 eingeschlossenen Patienten wurden 238 mit Onureg behandelt und 234 der Placebogruppe zugeteilt. Das gemessene mediane Gesamtüberleben betrug unter Onureg 24,7 Monate  und in der Placebogruppe 14,8 Monate. 

Bei mehr als 10% der mit Onureg behandelten Patienten wurden folgende Nebenwirkungen berichtet: Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Müdigkeit, Verstopfung, Lungenentzündung (Pneumonie), Bauchschmerzen, Gelenkschmerzen (Arthralgie), verminderter Appetit, fieberhafte Neutropenie, Schwindel und Schmerzen in den Extremitäten.

Die FDA gewährte dieser Studie eine vorrangige Prüfung und verlieh Onureg zugleich den Status eines Orphan drug, eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen. Der „Orphan Drug Status“ ist ein Förderprogramm der FDA für Medikamente gegen relativ seltene Krankheiten, die in den USA jährlich weniger als 200 Tausend Menschen betreffen.