ახალი FDA დამტკიცება მწვავე მიელოიდური ლეიკემიის მკურნალობაში: Onureg

აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) 1 სექტემბერს 2020 წელს მწვავე მიელოიდური ლეიკემიის დიაგნოზის მქონე პაციენტების შემდგომი მკურნალობისთვის Onureg (აზაციტიდინის ტაბლეტი) დაამტკიცა. დამტკიცების სამიზნე ჯგუფია მწვავე მიელოიდური ლეიკემიის დიაგნოზის მქონე პაციენტები, რომლებიც მაღალი დოზის ქიმიოთერაპიით მკურნალობდნენ და ვერ ასრულებენ ამ მკურნალობას, ქიმიოთერაპიის შემდეგ პირველი სრული რემისია აღენიშნებათ ან სრული რემისიის მიუხედავად სისხლის მაჩვენებლების სრული აღდგენა არ აქვთ.

დამტკიცების საფუძველი კლინიკური კვლევა (QUAZAR) მრავალცენტრული, რანდომიზებული, პლაცებოკონტროლირებადი კვლევაა. 472 მონაწილიდან 238-ს Onureg-ით მკურნალობდნენ, 234 კი პლაცებოს ჯგუფში იყო. საერთო გადარჩენის მედიანის შემსწავლელ კვლევაში Onureg-ის მიმღებთა ეს მაჩვენებელი 24,7 თვე ხოლო პლაცებოს ჯგუფში 14,8 თვე აღმოჩნდა. 

Onureg-ით ნამკურნალებთა %10-ზე მეტში დაფიქსირებული გვერდითი ეფექტები გულისრევის, ღებინების, დიარეის, დაღლილობის, ყაბზობის, ფილტვების ანთების (პნევმონიის), მუცლის ტკივილის, სახსრების ტკივილის (ართრალგიის), მადის დაქვეითების, ცხელებიანი ნეიტროპენიის, თავბრუსხვევისა და კიდურების ტკივილის სახით აღიწერა.

FDA-მ, რომელმაც ამ კვლევას პრიორიტეტული განხილვა მიანიჭა, Onureg-ს ობოლი პრეპარატის (Orphan drug) სტატუსიც მისცა. „Orphan Drug Status“ FDA-ს პროგრამაა შედარებით იშვიათი დაავადებების სამკურნალოდ შექმნილი პრეპარატების მხარდასაჭერად, რომლებიც აშშ-ში წელიწადში 200 ათასზე ნაკლებ ადამიანს აზიანებს.