O nouă aprobare FDA în tratamentul leucemiei mieloide acute: Onureg

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat la 1 septembrie 2020, pentru pacienții diagnosticați cu leucemie mieloidă acută , continuarea tratamentului cu Onureg  (azacitidină comprimate). Grupul de pacienți definit pentru această aprobare include persoanele diagnosticate cu leucemie mieloidă acută, tratate cu chimioterapie în doze mari, care nu au putut finaliza acest tratament și la care, după chimioterapie, s-a observat prima remisiune completă sau remisiune completă fără recuperarea completă a hemogramei.

Studiul clinic care a adus această aprobare, QUAZAR, este multicentric, randomizat și controlat cu placebo. Din cei 472 de pacienți incluși, 238 au primit Onureg, iar 234 au fost repartizați în grupul placebo. Supraviețuirea globală mediană măsurată în studiu a fost de 24,7 luni  la cei care au primit Onureg și 14,8 luni  în grupul placebo. 

La peste 10% dintre pacienții tratați cu Onureg au fost raportate următoarele reacții adverse: greață, vărsături, diaree, oboseală, constipație, pneumonie, durere abdominală, durere articulară (artralgie), scăderea apetitului, neutropenie febrilă, amețeală și durere la nivelul extremităților.

FDA, care a acordat evaluare prioritară acestui studiu, a desemnat Onureg și ca medicament orfan (Orphan drug). „Orphan Drug Status” este programul FDA de sprijinire a medicamentelor dezvoltate pentru boli relativ rare, care afectează mai puțin de 200 de mii de persoane pe an în SUA.