موافقة جديدة لعلاج الورم النقوي المتعدد: belantamab mafodotin-blmf

في 5 أغسطس 2020، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA), المضاد لـ CD38 الجسم المضاد وحيد النسيلة، ومثبطات البروتيازوم والأدوية المنظمة للجهاز المناعي، بعد تلقي ما لا يقل عن 4 علاجات، لدى البالغين المصابين بحالات ناكسة أو مقاومة من الورم النقوي المتعدد ، موافقة على belantamab mafodotin-blmfبصورة معجلة.

مستضد نضج خلايا B (BCMA) الذي تعرضه خلايا الورم النقوي يتعرف عليه بيلانتاماب ويلتصق بسطح الخلية. ثم تمتص خلايا الورم النقوي بيلانتاماب مافودوتين، ويحرر المافودوتين داخل الخلية فيسبب موت الخلية.

قُيّمت فعالية belantamab mafodotin-blmf في دراسة متعددة المراكز، وأُعطي حقنًا وريديًا كل 3 أسابيع بمعدل 1 مرة، حتى تقدم المرض أو ظهور أثر جانبي غير مقبول. وحدد الباحثون في مجموعة الدراسة معدل الاستجابة الإجمالية بـ %31 ، وأوضحوا أن من استجابوا للعلاج، كانت نسبة %73 منهم تستجيب لمدة 6 أشهر أو أكثر للعلاج.

من بين الآثار الخطيرة الشائعة المشاهدة أثناء إعطاء العلاج، أي الآثار الجانبية ، فقدان البصر وقرحة القرنية نتيجة تغيرات في ظهارة القرنية، وتشوش الرؤية وجفاف العين. وقد لوحظ لدى ≥%20 من المرضى الذين تلقوا العلاج تراكم مفرط للسائل في القرنية، أي اعتلال القرنية، وانخفاض القدرة البصرية والغثيان وتشوش الرؤية والارتفاع الشديد في حرارة الجسم، أي الحمى، والتعب. ولتفادي هذه المخاطر، يجب بالضرورة إجراء فحص للعين قبل إعطاء كل جرعة.

بسبب آثاره الجانبية الخطيرة المتعلقة بالعين، يُستخدم belantamab mafodotin-blmf فقط ضمن برنامج مقيد في إطار استراتيجية تقييم المخاطر وتخفيفها (REMS).

مُنحت الموافقة على belantamab mafodotin-blmf بناء على معدل الاستجابة العلاجية المتحقق باستخدامه. وقد تُمنح الموافقات المستمرة لهذا الخيار العلاجي تبعًا لتأكيد فائدته السريرية وتوصيفها في الدراسات الجديدة التي ستُجرى.

منحت FDA دواء belantamab mafodotin-blmf تصنيف الدواء اليتيم، وتصنيف العلاج الاختراقي، وحالة المراجعة ذات الأولوية. و«Orphan Drug Status» برنامج من FDA لدعم الأدوية المطورة لعلاج الأمراض النادرة نسبيًا التي تصيب أقل من 200 ألف شخص سنويًا في الولايات المتحدة.