تأیید جدید برای درمان میلوم متعدد: belantamab mafodotin-blmf

در 5 اوت 2020 سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA), ضد CD38 پادتن مونوکلونالو مهارکننده پروتئازوم و داروهای تعدیل‌کننده سیستم ایمنی، دست‌کم 4 درمان دریافت کرده‌اند و دچار بیماری عودکرده یا مقاوم میلوم متعدد هستند، برای بیماران بزرگسال مبتلا، belantamab mafodotin-blmfرا با تأیید تسریع‌شده مجاز دانست.

آنتی‌ژن بلوغ سلول B (BCMA) بر سلول‌های میلوم بیان می‌شود؛ بلانتاماب این سلول‌ها را شناسایی می‌کند و به سطح آنها می‌چسبد. سپس بلانتاماب مافودوتین وارد سلول میلوم می‌شود. مافودوتین آزادشده درون سلول، مرگ سلولیرا ایجاد می‌کند.

اثربخشی belantamab mafodotin-blmf در مطالعه‌ای چندمرکزی بررسی شد. دارو تا پیشرفت بیماری یا مشاهده عارضه غیرقابل‌قبول، هر 3 هفته 1 بار با تزریق وریدی تجویز شد. پژوهشگران در گروه مطالعه، میزان پاسخ کلی را %31 گزارش کردند و از پاسخ‌دهندگان به درمان، %73 به مدت 6 ماه یا بیشتر به درمان پاسخ دادند.

از جمله عوارض جدی که هنگام تجویز به‌طور شایع دیده شدند، عوارض جانبی شامل کاهش بینایی و زخم قرنیه ناشی از تغییرات اپی‌تلیوم قرنیه، تاری دید و خشکی چشم بودند. در ≥%20 دریافت‌کنندگان این درمان، تجمع بیش از حد مایع در قرنیه یا کراتوپاتی، کاهش توان بینایی، تهوع، تاری دید، افزایش شدید دمای بدن یا تب و خستگی مشاهده شد. برای پیشگیری از این خطرها حتماً باید پیش از تجویز هر دوز معاینه چشم انجام شود.

به دلیل عوارض جدی چشمی، belantamab mafodotin-blmf فقط در برنامه‌ای محدود، در چارچوب راهبرد ارزیابی و کاهش خطر (REMS)، استفاده می‌شود.

تأیید belantamab mafodotin-blmf بر اساس میزان پاسخ درمانی حاصل از مصرف آن صادر شده است. ادامه تأیید این گزینه درمانی ممکن است به اثبات و مشخص‌شدن فایده بالینی در مطالعات جدید وابسته باشد.

FDA به belantamab mafodotin-blmf عنوان داروی بیماری نادر، درمان پیشرو و بررسی اولویت‌دار اعطا کرد. وضعیت «Orphan Drug Status» برنامه حمایتی FDA برای داروهای ساخته‌شده جهت درمان بیماری‌های نسبتاً نادری است که سالانه کمتر از 200 هزار نفر را در آمریکا درگیر می‌کنند.