O nouă aprobare în tratamentul mielomului multiplu: belantamab mafodotin-blmf

La 5 august 2020, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), a acordat aprobarea accelerată pentru adulții care primiseră un anticorp anti-CD38 monoclonal, un inhibitor de proteazom și medicamente imunomodulatoare în cel puțin 4 tratamente și care aveau mielom multiplu recidivat sau refractar, pentru utilizarea medicamentului belantamab mafodotin-blmf.

Belantamab recunoaște celulele de mielom care exprimă antigenul de maturare a celulelor B (BCMA) și se atașează de suprafața celulară. Apoi, belantamab mafodotin este preluat de celulele de mielom. Mafodotinul eliberat în interiorul celulei produce moartea celulară.

Belantamab mafodotin-blmf, a cărui eficacitate a fost evaluată într-un studiu multicentric, a fost administrat intravenos de 1 dată la 3 săptămâni, până la progresia bolii sau apariția unei reacții adverse inacceptabile. În grupul de studiu, cercetătorii au stabilit o rată a răspunsului global de 31% și au raportat că, dintre persoanele care au răspuns la tratament, 73% au avut un răspuns de 6 luni sau mai mult.

Printre reacțiile adverse grave observate frecvent în timpul administrării se numără pierderea vederii și ulcerul cornean cauzate de modificările epiteliului cornean, vederea încețoșată și uscăciunea ochilor. La ≥20% dintre pacienții care au primit acest tratament s-au observat acumulare excesivă de lichid în cornee (keratopatie), reducerea capacității vizuale, greață, vedere încețoșată, creștere excesivă a temperaturii corpului (pirexie) și oboseală. Pentru prevenirea acestor riscuri, este obligatorie examinarea oftalmologică înaintea administrării fiecărei doze.

Din cauza reacțiilor adverse oculare grave, belantamab mafodotin-blmf este utilizat numai într-un program restricționat, în cadrul Strategiei de Evaluare și Reducere a Riscurilor (REMS).

Aprobarea utilizării belantamab mafodotin-blmf a fost acordată pe baza ratei de răspuns terapeutic obținute. Menținerea aprobării pentru această opțiune poate depinde de confirmarea și descrierea beneficiului clinic în noi studii.

FDA a acordat belantamab mafodotin-blmf desemnarea de medicament orfan, desemnarea de terapie inovatoare și statutul de examinare prioritară. «Orphan Drug Status» este un program FDA de sprijinire a medicamentelor dezvoltate pentru boli relativ rare, care afectează mai puțin de 200 de mii de persoane pe an în SUA.