Neue Zulassung beim multiplen Myelom: Belantamab Mafodotin-blmf

Am 5. August 2020 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) nach anti-CD38-monoklonalen Antikörpern, Proteasomhemmern und immunmodulatorischen Arzneimitteln in mindestens 4 vorausgegangenen Behandlungen bei Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom dem Wirkstoff Belantamab Mafodotin-blmf eine beschleunigte Zulassung.

Das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) auf Myelomzellen wird von Belantamab erkannt, das sich an die Zelloberfläche anheftet. Anschließend wird Belantamab Mafodotin von den Myelomzellen aufgenommen. Das in der Zelle freigesetzte Mafodotin bewirkt den Zelltod.

Belantamab Mafodotin-blmf, dessen Wirksamkeit in einer multizentrischen Studie untersucht wurde, wurde alle 3 Wochen 1-mal intravenös injiziert, bis die Erkrankung fortschritt oder eine nicht akzeptable Nebenwirkung auftrat. Die Forscher ermittelten in der Studiengruppe eine Gesamtansprechrate von 31% und erklärten, dass bei 73% der Ansprechenden das Ansprechen 6 Monate oder länger anhielt.

Zu den häufig beobachteten schweren Nebenwirkungen während der Anwendung zählen Sehverlust und Hornhautgeschwüre infolge von Veränderungen des Hornhautepithels, verschwommenes Sehen und trockene Augen. Bei ≥20% der mit dieser Therapie behandelten Patienten wurden übermäßige Flüssigkeitsansammlung in der Hornhaut (Keratopathie), verminderte Sehfähigkeit, Übelkeit, verschwommenes Sehen, ein übermäßiger Anstieg der Körpertemperatur (Pyrexie) und Müdigkeit beobachtet. Um diesen Risiken vorzubeugen, muss unbedingt vor jeder Dosis eine Augenuntersuchung durchgeführt werden.

Aufgrund seiner schweren augenbezogenen Nebenwirkungen wird Belantamab Mafodotin-blmf nur in einem eingeschränkten Programm im Rahmen einer Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) eingesetzt.

Belantamab Mafodotin-blmf wurde auf Grundlage der bei seiner Anwendung erzielten Ansprechrate zugelassen. Weitere Zulassungen für diese Behandlungsoption können von der Bestätigung und Beschreibung des klinischen Nutzens in neuen Studien abhängen.

Die FDA verlieh Belantamab Mafodotin-blmf den Orphan-Drug-Status, die Einstufung als bahnbrechende Therapie und den Priority-Review-Status. Der “Orphan Drug Status” ist ein Förderprogramm der FDA für Arzneimittel zur Behandlung relativ seltener Erkrankungen, von denen in den USA jährlich weniger als 200 Tausend Menschen betroffen sind.