Новое одобрение для лечения множественной миеломы: белантамаб мафодотин-blmf

5 августа 2020 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), anti-CD38 моноклональное антитело, ингибитор протеасом и иммуномодулирующие препараты в составе как минимум 4 линий лечения, при рецидивирующей или резистентной множественной миеломе для взрослых пациентов с этим диагнозом белантамабу мафодотину-blmfпредоставило ускоренное одобрение.

Антиген созревания B-клеток (BCMA) распознается белантамабом на клетках миеломы, после чего он прикрепляется к поверхности клетки. Затем белантамаб мафодотин поглощается клетками миеломы. Высвобождающийся внутри клетки мафодотин гибель клеткивызывает.

Белантамаб мафодотин-blmf, эффективность которого оценивали в многоцентровом исследовании, вводили внутривенно каждые 3 недели по 1 разу до прогрессирования заболевания или возникновения неприемлемого нежелательного явления. Исследователи в изучаемой группе определили общую частоту ответа как %31 и сообщили, что среди ответивших на лечение %73 отвечали в течение 6 месяцев и более и сохраняли ответ на лечение на протяжении этого времени.

Среди часто наблюдавшихся при применении серьезных нежелательных явлений отмечаются потеря зрения и язва роговицы вследствие изменений эпителия роговицы, затуманивание зрения и сухость глаз. У ≥%20 пациентов, получавших это лечение, наблюдались чрезмерное накопление жидкости в роговице (кератопатия), снижение зрения, тошнота, затуманивание зрения, чрезмерное повышение температуры тела (пирексия) и утомляемость. Для предотвращения этих рисков перед введением каждой дозы обязательно необходимо проводить офтальмологическое обследование.

Из-за серьезных нежелательных явлений со стороны глаз белантамаб мафодотин-blmf применяется только в рамках ограниченной программы Стратегии оценки и снижения рисков (REMS).

Белантамаб мафодотин-blmf был одобрен на основании частоты ответа на лечение, полученной при его применении. Дальнейшие одобрения этого варианта лечения могут предоставляться в зависимости от подтверждения и определения клинической пользы в новых исследованиях.

FDA предоставило белантамабу мафодотину-blmf статус орфанного препарата (orphan drug), прорывной терапии и приоритетного рассмотрения. «Orphan Drug Status» — программа FDA для поддержки препаратов, разрабатываемых для лечения относительно редких заболеваний, поражающих в США менее 200 тысяч человек в год.