دواء يحصل لأول مرة على اعتماد FDA للوقاية من داء الطعم حيال المضيف

للوقاية من الحالة التي تهاجم فيها خلايا نخاع العظم أو الخلايا الجذعية للمتبرع خلايا المتلقي، والمعروفة بـ داء الطعم حيال المضيف الحاد (aGVHH)، اعتمدت FDA (إدارة الغذاء والدواء الأمريكية) دواء يحتوي على abatasept بوصفه المادة الفعالة ويحمل اسم Orencia في 15 ديسمبر 2021. ويمكن استخدام Orencia مع أدوية معينة مثبطة للمناعة لدى البالغين والأطفال من عمر سنتين فأكثر الذين يخضعون من متبرع غير قريب إلى زرع الخلايا الجذعية المكوّنة للدم (المعروف عادة بزرع نخاع العظم أو زرع الخلايا الجذعية)، على أن يكون استخدام Orencia بالمشاركة مع أدوية محددة مثبطة للمناعة. 

ويُعد هذا، بهدف الوقاية من aGVHH، أول اعتماد دوائي من FDA، ويشمل أدلة من الواقع الفعلي بوصفها عنصرًا في تحديد الفعالية السريرية. وأدلة الواقع الفعلي هي أدلة سريرية بشأن استخدام منتج طبي وفوائده أو مخاطره المحتملة، مستمدة من تحليل بيانات الواقع الفعلي؛ مثل بيانات الحالة الصحية للمريض و/أو تقديم الرعاية الصحية، والبيانات المجموعة روتينيًا من مصادر مختلفة، بما فيها السجلات الصحية الإلكترونية.

وسبق في 2017 أن حصل ibrutinib على اعتماد FDA «لعلاج» GVHH.

قد يصيب داء الطعم حيال المضيف الحاد أجزاء مختلفة من الجسم ويظهر كمضاعفة بعد زرع نخاع العظم أو الخلايا الجذعية. وبالوقاية المحتملة من aGVHH قد يتيح هذا الدواء لعدد أكبر من المرضى الخضوع بنجاح لزرع نخاع العظم أو الخلايا الجذعية مع مضاعفات أقل.

GVHD الحاد مضاعفة قد تكون مميتة بعد زرع الخلايا الجذعية، حين ترى الخلايا المناعية للمتبرع (الطعم) جسم المتلقي (المضيف) غريبًا فتهاجمه الخلايا المتبرع بها. ويزداد احتمال aGVHD إذا لم تكن بين المتبرع والمتلقي قرابة، أو لم يوجد تطابق نسيجي (HLA) تام. 

قُيّمت سلامة Orencia وفعاليته مع العلاج المثبط للمناعة في دراستين منفصلتين لدى مرضى بعمر ست سنوات فأكثر خضعوا لزرع الخلايا الجذعية من متبرع غير قريب متطابق أو غير متطابق.

كانت دراسة GVHD-1 تجربة سريرية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل شملت 186 مريضًا خضعوا لزرع الخلايا الجذعية من متبرع غير قريب. وقاست الدراسة بعد ستة أشهر من الزرع البقاء دون aGVHD شديد (الدرجة III-IV)، والبقاء الكلي، والبقاء دون aGVHD متوسط إلى شديد (الدرجة II-IV).

• تحسن البقاء مع aGVHD الشديد عدديًا لدى متلقي Orencia مقارنة بمتلقي الغفل؛ إذ بلغت النسب على التوالي 75% مقابل 87% (لكن الفرق لم يكن ذا دلالة إحصائية).
• ومع ذلك، بلغ معدل البقاء الكلي 97% لدى متلقي Orencia مقابل 84% لدى متلقي الغفل.
• أما البقاء دون aGVHD متوسط إلى شديد فبلغ 50% لدى متلقي Orencia مقابل 32% لدى متلقي الغفل.

وقدمت GVHD-2 أدلة إضافية على الفعالية، وهي دراسة سريرية قائمة على السجلات أُجريت باستخدام بيانات الواقع الفعلي من المركز الدولي لأبحاث زرع الدم والنخاع لدى مرضى خضعوا لزرع الخلايا الجذعية من متبرع غير قريب وغير متطابق. وحللت نتائج 54 مريضًا عولجوا بـOrencia مع مثبطات المناعة المعتادة للوقاية من aGVHD، مقابل 162 مريضًا تلقوا مثبطات المناعة المعتادة وحدها. وقاست البقاء الكلي بعد ستة أشهر من الزرع. وحقق متلقو Orencia أفضلية في معدل البقاء الكلي مقارنة بمن تلقوا التثبيط المناعي المعتاد وحده: 98% مقابل 75%.

تشمل أكثر الآثار الجانبية شيوعًا عند استخدام Orencia للوقاية من aGVHD: فقر الدم، وارتفاع الضغط، وإعادة تنشيط الفيروس المضخم للخلايا (CMV)/عدواه، والحمى، والالتهاب الرئوي، ونزف الأنف، وانخفاض مستويات خلايا دم بيضاء محددة تسمى اللمفاويات CD4، وارتفاع المغنيسيوم في الدم، وإصابة الكلى الحادة.

ينبغي مراقبة متلقي Orencia بحثًا عن إعادة تنشيط فيروس Epstein-Barr وفق ممارسات المؤسسة، وتقديم دواء وقائي لعدواه قبل بدء العلاج وطوال ستة أشهر بعد الزرع. كما ينبغي مراقبة المرضى لعدوى CMV أو إعادة تنشيطه طوال ستة أشهر بعد الزرع. 

اعتمدت FDA دواء Orencia أول مرة في 2005 لعلاج التهاب المفاصل الروماتويدي لدى البالغين. وهو معتمد أيضًا لالتهاب المفاصل اليفعي مجهول السبب متعدد المفاصل والتهاب المفاصل الصدفي لدى البالغين. وتحمل Orencia ترخيص وزارة الصحة في بلدنا لهذين الاستطبابين أيضًا.  

منحت FDA اعتماد Orencia لشركة Bristol Myers Squibb.