برای نخستین بار دارویی برای پیشگیری از بیماری پیوند علیه میزبان تأیید FDA گرفت

در وضعیتی که مغز استخوان یا سلول‌های بنیادی اهداکننده به سلول‌های گیرنده حمله می‌کنند، یعنی بیماری حاد پیوند علیه میزبان (aGVHH)، برای پروفیلاکسی (پیشگیری)، داروی abatasept با ماده مؤثره یادشده و با نام Orencia در تاریخ 15 دسامبر 2021 تأیید FDA (سازمان غذا و داروی آمریکا) را دریافت کرد. Orencia می‌تواند همراه با برخی داروهای سرکوب‌کننده ایمنی در بزرگسالان و بیماران کودکِ دو ساله و بالاتر که از اهداکننده‌ای غیرخویشاوند پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز (که معمولاً پیوند مغز استخوان یا سلول بنیادی نامیده می‌شود) دریافت می‌کنند، به کار رود. 

این، در زمینه aGVHH و به‌منظور پیشگیری، نخستین تأیید دارویی FDA است و شواهد دنیای واقعی را به‌عنوان یکی از اجزای تعیین اثربخشی بالینی در بر می‌گیرد. شواهد دنیای واقعی، شواهد بالینی درباره مصرف و فواید یا خطرات احتمالی یک فرآورده پزشکی است که از تحلیل داده‌های دنیای واقعی به دست می‌آید؛ برای نمونه داده‌های مربوط به وضعیت سلامت بیمار و/یا ارائه خدمات سلامت، داده‌هایی که به‌طور معمول از منابع گوناگون گردآوری می‌شوند، از جمله داده‌های پرونده الکترونیکی سلامت.

پیش‌تر، در سال 2017 ایبروتینیب برای «درمان» GVHH تأیید FDA گرفته بود.

بیماری حاد پیوند علیه میزبان می‌تواند بخش‌های مختلف بدن را درگیر کند و به‌عنوان عارضه پس از پیوند مغز استخوان / سلول بنیادی رخ دهد. این دارو با پیشگیری احتمالی از aGVHH می‌تواند به بیماران بیشتری امکان دهد پیوند مغز استخوان یا سلول بنیادی را با عوارض کمتر و با موفقیت پشت سر بگذارند.

GVHD حاد عارضه‌ای بالقوه کشنده است که ممکن است پس از پیوند سلول بنیادی رخ دهد؛ در این حالت سلول‌های ایمنی اهداکننده (پیوند) بدن گیرنده (میزبان) را بیگانه می‌بینند و سلول‌های اهدایی به بدن حمله می‌کنند. زمانی که اهداکننده و گیرنده خویشاوند نباشند یا تطابق کامل بافتی (HLA) وجود نداشته باشد، احتمال بروز aGVHD افزایش می‌یابد. 

ایمنی و اثربخشی Orencia همراه با درمان سرکوب‌کننده ایمنی، در بیمارانی شش ساله و بالاتر که از اهداکننده غیرخویشاوندِ سازگار یا ناسازگار پیوند سلول بنیادی دریافت کرده بودند، در دو مطالعه جداگانه ارزیابی شد.

مطالعه GVHD-1 یک کارآزمایی بالینی دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما روی 186 بیمار بود که از اهداکننده غیرخویشاوند پیوند سلول بنیادی دریافت کرده بودند. در این مطالعه، شش ماه پس از پیوند، بقای بدون aGVHD شدید (درجه III-IV)، بقای کلی و بقای بدون aGVHD متوسط تا شدید (درجه II-IV) اندازه‌گیری شد.

• در مقایسه با بیماران دریافت‌کننده دارونما، در بیماران دریافت‌کننده Orencia بقا از نظر aGVHD شدید از لحاظ عددی بهبود یافت؛ به‌ترتیب %75 در برابر %87 (اما تفاوت از نظر آماری معنادار نبود).
• با این حال میزان بقای کلی در بیماران دریافت‌کننده Orencia برابر با %97 و در بیماران دریافت‌کننده دارونما %84 بود.
• برای بقای بدون aGVHD متوسط تا شدید، میزان گزارش‌شده در بیماران دریافت‌کننده Orencia برابر با %50 و در بیماران دریافت‌کننده دارونما %32 بود.

شواهد بیشتر درباره اثربخشی از مطالعه GVHD-2 به دست آمد؛ یک کارآزمایی بالینی مبتنی بر ثبت که با استفاده از داده‌های دنیای واقعی مرکز بین‌المللی پژوهش پیوند خون و مغز استخوان، در بیمارانی انجام شد که از اهداکننده غیرخویشاوندِ ناسازگار پیوند سلول بنیادی دریافت کرده بودند. این مطالعه نتایج 54 بیمار درمان‌شده با Orencia همراه با داروهای استاندارد سرکوب‌کننده ایمنی برای پیشگیری از aGVHD را در برابر 162 بیمار درمان‌شده فقط با داروهای استاندارد سرکوب‌کننده ایمنی تحلیل کرد. مطالعه بقای کلی را شش ماه پس از پیوند اندازه‌گیری کرد. بیماران دریافت‌کننده Orencia نسبت به بیمارانی که فقط سرکوب ایمنی استاندارد دریافت کرده بودند، از مزیت در میزان بقای کلی برخوردار بودند: %75 در مقایسه با %98.

شایع‌ترین عوارض جانبی Orencia برای پیشگیری از aGVHD شامل کم‌خونی، پرفشاری خون، فعال‌شدن مجدد سیتومگالوویروس (CMV)/عفونت CMV، تب، ذات‌الریه، خون‌دماغ، کاهش سطح گروه خاصی از گلبول‌های سفید به نام لنفوسیت‌های CD4، افزایش منیزیم خون و آسیب حاد کلیه است.

بیماران دریافت‌کننده Orencia باید مطابق رویه‌های مرکز، از نظر فعال‌شدن مجدد ویروس اپشتین‌بار پایش شوند و پیش از آغاز درمان و تا شش ماه پس از پیوند، داروی پیشگیری از عفونت ویروس اپشتین‌بار دریافت کنند. بیماران همچنین باید تا شش ماه پس از پیوند از نظر عفونت/فعال‌شدن مجدد CMV پایش شوند. 

Orencia نخستین بار در سال 2005 برای درمان آرتریت روماتوئید بزرگسالان به تأیید FDA رسید. Orencia همچنین برای درمان آرتریت ایدیوپاتیک جوانانِ چندمفصلی و آرتریت پسوریاتیک بزرگسالان تأیید شده است. Orencia برای این دو اندیکاسیون در کشور ما نیز از وزارت بهداشت مجوز دارد.  

FDA تأیید Orencia را به شرکت Bristol Myers Squibb اعطا کرد.