Qreft-versus-host xəstəliyinin qarşısını almaq üçün ilk dəfə bir dərman FDA təsdiqi aldı

Donorun sümük iliyi və ya kök hüceyrələri resipiyentin hüceyrələrinə hücum etdikdə yaranan vəziyyət olan kəskin qreft-versus-host xəstəliyinin (aGVHH) profilaktikası (qarşısının alınması) üçün abatasept təsiredici maddəli Orencia adlı dərmanı 15 dekabr 2021-ci ildə FDA (ABŞ Qida və Dərman İdarəsi) təsdiqlədi. Orencia qohum olmayan donordan (vericidən) hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (adətən sümük iliyi və ya kök hüceyrə nəqli kimi tanınır) aparılan iki yaş və yuxarı pediatrik xəstələrdə və yetkinlərdə müəyyən immunosupressiv dərmanlarla birlikdə istifadə edilə bilər. 

Bu, aGVHH-nin qarşısının alınması üçün ilk FDA dərman təsdiqi-dir və klinik effektivliyin müəyyənləşdirilməsinin bir hissəsi kimi real həyat sübutlarını əhatə edir. Real həyat sübutları real həyat məlumatlarının analizindən alınan, tibbi məhsulun istifadəsi və potensial fayda və riskləri ilə bağlı klinik sübutlardır — məsələn, xəstənin sağlamlıq vəziyyəti və/və ya səhiyyə xidmətinin göstərilməsi ilə bağlı, müxtəlif mənbələrdən müntəzəm toplanan, elektron sağlamlıq qeydlərini də əhatə edən məlumatlar.

Bundan əvvəl 2017-ci ildə ibrutinib GVHH-nin "müalicəsi" üçün FDA təsdiqi almışdı.

Kəskin qreft-versus-host xəstəliyi bədənin müxtəlif hissələrini tuta bilər və sümük iliyi / kök hüceyrə nəqlindən sonra ağırlaşma kimi yarana bilər. Bu dərman aGVHH-nin potensial olaraq qarşısını alaraq daha çox xəstənin daha az ağırlaşma ilə uğurlu sümük iliyi və ya kök hüceyrə nəqli keçirməsini təmin edə bilər.

Kəskin GVHD kök hüceyrə nəqlindən sonra donorun immun hüceyrələri (qreft) resipiyentin bədənini (hostu) yad hesab etdikdə və verilən hüceyrələr bədənə hücum etdikdə yarana bilən potensial ölümcül ağırlaşmadır. Donor və resipiyent qohum olmadıqda və ya tam toxuma (HLA) uyğunluğu olmadıqda aGVHD yaranma ehtimalı artır. 

Orencia-nın immunosupressiv müalicə ilə kombinasiyada, uyğun və ya uyğunsuz qohum olmayan donordan kök hüceyrə nəqli aparılmış altı yaş və yuxarı xəstələrdə təhlükəsizliyi və effektivliyi iki ayrı tədqiqatda qiymətləndirildi.

GVHD-1 adlı tədqiqat qohum olmayan donordan kök hüceyrə nəqli aparılmış 186 xəstənin ikiqat kor, plasebo nəzarətli klinik sınağı idi. Tədqiqatda transplantasiyadan altı ay sonra ağır (III-IV dərəcə) aGVHD-siz sağqalım, ümumi sağqalım və orta-ağır (II-IV dərəcə) aGVHD-siz sağqalım ölçüldü.

• Plasebo alanlarla müqayisədə Orencia alan xəstələrdə ağır aGVHD sağqalımı rəqəmsal olaraq yaxşılaşdı; müvafiq olaraq %75-ə qarşı %87 (lakin fərq statistik əhəmiyyətli deyildi).
• Bununla yanaşı, Orencia alanlarda ümumi sağqalım %97, plasebo alanlarda isə %84-dür.
• Orta-ağır aGVHD-siz sağqalım Orencia alanlarda %50, plasebo alanlarda isə %32 olmuşdur.

Effektivliyə dair əlavə sübutlar uyğunsuz qohum olmayan donordan kök hüceyrə nəqli aparılmış xəstələrdə Beynəlxalq Qan və İlik Nəqli Araşdırma Mərkəzinin real həyat məlumatları ilə aparılan qeydiyyat əsaslı GVHD-2 klinik tədqiqatından əldə edildi. Bu tədqiqat aGVHD-nin qarşısının alınması üçün standart immunosupressiv dərmanlarla birlikdə Orencia ilə müalicə olunan 54 xəstənin nəticələrini yalnız standart immunosupressiv dərmanlarla müalicə olunan 162 xəstə ilə müqayisə etdi. Transplantasiyadan altı ay sonrakı ümumi sağqalım ölçüldü. Orencia alanlarda yalnız standart immunosupressiya alanlara nisbətən ümumi sağqalım üstünlüyü görüldü: %75-ə qarşı %98.

Orencia-nın aGVHD-nin qarşısının alınmasında ən çox rast gəlinən yan təsirləri anemiya, hipertoniya, sitomeqalovirus (CMV) reaktivasiyası/CMV infeksiyası, qızdırma, pnevmoniya, burun qanaması, CD4 limfositləri adlanan xüsusi ağ qan hüceyrələrinin azalması, qanda maqnezium səviyyəsinin artması və kəskin böyrək zədələnməsidir.

Orencia alan xəstələr müəssisə praktikasına uyğun Epstein-Barr virusunun reaktivasiyası baxımından izlənməli və müalicədən əvvəl, nəqldən sonra isə altı ay ərzində Epstein-Barr virusu infeksiyası üçün profilaktik dərman almalıdır. Həmçinin nəqldən sonrakı altı ay ərzində CMV infeksiyası/reaktivasiyası baxımından izlənməlidirlər. 

Orencia yetkinlərin revmatoid artritinin müalicəsi üçün ilk dəfə 2005-ci ildə FDA tərəfindən təsdiqlənmişdir. Orencia həmçinin poliartikulyar yuvenil idiopatik artrit və yetkinlərin psoriatik artritinin müalicəsi üçün təsdiqlənmişdir. Bu iki göstəriş üçün ölkəmizdə də Səhiyyə Nazirliyinin lisenziyasına malikdir.  

FDA Orencia-nın təsdiqini Bristol Myers Squibb şirkətinə verdi.