العلاج الجيني 1990 – الجيل الجديد من علاجات الأمراض الوراثية

تنتج سماتنا المختلفة، مثل لون أعيننا وقابليتنا للإصابة بكثير من الأمراض والسرطان والربو، عن عيوب في جيناتنا. فعلى سبيل المثال، ينتج فقر الدم المنجلي، الذي يُنتج خلايا دم حمراء غير طبيعية، عن تغير خاطئ واحد في تسلسل DNA لجين معين.
العلاج الجينيهو تخصص جديد يتضمن إدخال الجينات إلى الخلايا البشرية أو تعديلها أو إزالتها لعلاج الأمراض.
يتضمن أحد أشكال العلاج الجيني استخدام فيروس صُمّم ليحمل جينًا بشريًا مفيدًا. ويُدخل الفيروس هذا الجين إلى خلية بشرية معيبة، عادة في موضع عشوائي من DNA لدى المضيف، وينتج هذا الجين الجديد بروتينًا يعمل بصورة سليمة. وإذا عُدّلت خلية منوية أو بويضة، فسينتقل هذا التغير إلى النسل، ما يترتب عليه تبعات أخلاقية عميقة بالنسبة إلى الجنس البشري.
أُجري أول إجراء علاج جيني معتمد في الولايات المتحدة عام 1990 لعلاج طفلة تبلغ من العمر أربع سنوات، كانت تعاني اضطرابًا مناعيًا نادرًا يُعرف بنقص إنزيم نازعة أمين الأدينوزين (ADA)، والذي جعلها عرضة للعدوى. وعالج الباحث الأمريكي W. فرينش أندرسون وفريقه خلايا الدم البيضاء المأخوذة من جسم الطفلة بالجين الذي كانت تفتقر إليه. ثم أعادوا هذه الخلايا إلى جسم المرأة، على أمل أن تنتج الإنزيم المستهدف. لكن للأسف، ورغم إنتاج الإنزيم المستهدف، لم يمكن إنتاج خلايا سليمة.
واستُخدم العلاج الجيني لاحقًا بنجاح لعلاج نقص ADA، وأنواع أخرى من نقص المناعة الشديد، مثل مرض «فتى الفقاعة»، والإيدز عن طريق تعديل الخلايا T وراثيًا لتقاوم فيروسات HIV، ومرض باركنسون من خلال تخفيف الأعراض.
لكن إجراء العلاج الجيني قد ينطوي على مخاطر في بعض الحالات. فقد أُصيب كثير من الأطفال المشاركين في أبحاث نقص المناعة بابيضاض الدم، لأن إدخال الجينات في الخلية المضيفة بواسطة الفيروس قد يعطل أحيانًا وظيفة الجينات الطبيعية. كما قد يهاجم جهاز مناعة المضيف النواقل الفيروسية للجينات، أو الخلايا الحاملة للجين المزروع حديثًا، ما قد يجعل العلاج غير فعال. والأسوأ أن الهجوم المناعي القوي قد يؤدي إلى وفاة المريض.
شرح صورة المقال: ينتج الهيموفيليا عن طفرة في جين واحد على الكروموسوم X. ويفقد المصابون بالهيموفيليا كثيرًا من الدم عند التعرض للإصابات. وتُظهر الصورة ملكة المملكة المتحدة فيكتوريا (1819–1901)، التي نقلت هذه الطفرة إلى عدد كبير من أفراد السلالة الملكية.
الشخصيات التاريخية المذكورة في المقال: ويليام فرينش أندرسون (وُلد عام 1936)
- الموضوع السابق: زرع الأمعاء الدقيقة 1987 – الطريق الذي فتحه مثبط مناعة جديد
- الموضوع التالي: DNR، عدم إجراء الإنعاش 1991 – الحق في عدم الإنعاش
المصادر
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.





تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.