Gentherapie 1990 – Die nächste Generation der Behandlung genetischer Erkrankungen

Verschiedene unserer Merkmale, etwa die Augenfarbe sowie die Anfälligkeit für viele Krankheiten, Krebs und Asthma, gehen auf Fehler in unseren Genen zurück. Beispielsweise entsteht bei der Sichelzellanämie, bei der abnorme rote Blutkörperchen gebildet werden, die Erkrankung durch eine einzige fehlerhafte Veränderung in der DNA-Sequenz des Gens.

Gentherapie ist eine neue Fachrichtung, die Gene in menschliche Zellen einfügt, verändert oder entfernt, um Krankheiten zu behandeln. 

Eine Form der Gentherapie verwendet ein Virus, das so gestaltet wurde, dass es ein nützliches menschliches Gen enthält. Das Virus setzt dieses Gen in eine fehlerhafte menschliche Zelle ein, meist an einer zufälligen Stelle in der DNA des Wirts. Das neue Gen produziert dann ein richtig funktionierendes Protein. Wird eine Samen- oder Eizelle verändert, wird die Veränderung an die Nachkommen weitergegeben. Dies hätte weitreichende ethische Folgen für die Menschheit. 

Das erste in den USA genehmigte Gentherapieverfahren wurde 1990 zur Behandlung eines vierjährigen Mädchens durchgeführt. Es litt an einer seltenen Immunstörung, dem Adenosindesaminase-Mangel (ADA-Mangel), die es anfällig für Infektionen machte. Der amerikanische Forscher W. French Anderson und sein Team behandelten dem Mädchen entnommene weiße Blutkörperchen mit dem fehlenden Gen. Anschließend gaben sie diese Zellen in ihren Körper zurück, in der Hoffnung, dass sie das gewünschte Enzym produzieren würden. Leider entstanden trotz der Produktion des Zielenzyms keine gesunden Zellen. 

Gentherapie wurde später erfolgreich eingesetzt, um ADA-Mangel, andere schwere Immundefekte wie die „Bubble-Boy“-Krankheit, AIDS durch die genetische Veränderung von T-Zellen zur Abwehr von HIV und Parkinson durch eine Verringerung der Symptome zu behandeln. 

Das Verfahren kann jedoch in manchen Fällen Risiken bergen. Viele Kinder einer Studie zu Immundefekten entwickelten Leukämie, weil das virale Einfügen von Genen in Wirtszellen gelegentlich die normale Genfunktion stören kann. Außerdem können die viralen Genträger oder die Zellen, die das neu eingesetzte Gen enthalten, vom Immunsystem des Wirts angegriffen werden. Dies kann die Behandlung unwirksam machen. Im schlimmsten Fall kann eine starke Immunreaktion zum Tod des Patienten führen.

Beschreibung der Artikelabbildung: Hämophilie entsteht durch eine Mutation in einem einzigen Gen auf dem X-Chromosom. Menschen mit Hämophilie verlieren bei Verletzungen viel Blut. Die Abbildung zeigt Königin Victoria des Vereinigten Königreichs (1819–1901), die diese Mutation an zahlreiche Mitglieder königlicher Familien weitergab.

Historische Persönlichkeiten im Artikel: William French Anderson (geb. 1936)

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