ژن‌درمانی در 1990 – نسل جدید درمان بیماری‌های ژنتیکی
ویژگی‌های گوناگون ما، مانند رنگ چشم و استعداد ابتلا به بسیاری از بیماری‌ها، سرطان و آسم، از نقص‌های ژن‌هایمان ناشی می‌شوند. برای مثال، کم‌خونی داسی‌شکل که گلبول‌های قرمز غیرطبیعی تولید می‌کند، از یک تغییر معیوب در توالی DNA ژن ناشی می‌شود.
ژن‌درمانی رشته‌ای تازه است که وارد کردن، تغییر دادن یا برداشتن ژن‌ها از سلول‌های انسانی را برای درمان بیماری‌ها در بر می‌گیرد.
یکی از شکل‌های ژن‌درمانی از ویروسی استفاده می‌کند که برای حمل یک ژن مفید انسانی طراحی شده است. ویروس این ژن را به سلول معیوب انسان وارد می‌کند، معمولاً در جایگاهی تصادفی از DNA میزبان، و ژن تازه پروتئینی با عملکرد درست می‌سازد. اگر اسپرم یا تخمک تغییر کند، این تغییر به فرزندان منتقل خواهد شد و پیامدهای اخلاقی عمیقی برای نوع بشر خواهد داشت.
نخستین روش ژن‌درمانی تأییدشده در ایالات متحده در 1990 برای درمان دختری چهارساله انجام شد که به اختلال ایمنی نادری به نام کمبود آدنوزین دآمیناز (ADA) مبتلا بود و در برابر عفونت‌ها آسیب‌پذیر می‌شد. پژوهشگر آمریکایی W. French Anderson و گروهش گلبول‌های سفید گرفته‌شده از بدن دختر را با ژنی که نداشت تیمار کردند. سپس این سلول‌ها را به بدن زن بازگرداندند، به امید آنکه آنزیم هدف را بسازند. اما متأسفانه، با وجود تولید آنزیم هدف، سلول‌های سالم تولید نشدند.
ژن‌درمانی بعدها برای درمان موفق کمبود ADA، دیگر انواع شدید نقص ایمنی، مانند بیماری «پسر حبابی»، ایدز با تغییر ژنتیکی سلول‌های T برای مقاومت در برابر ویروس‌های HIV، و بیماری پارکینسون با کاهش نشانه‌ها به کار رفت.
با این حال، ژن‌درمانی در بعضی موارد می‌تواند خطر داشته باشد. بسیاری از کودکان حاضر در پژوهش نقص ایمنی به لوسمی مبتلا شدند، زیرا وارد کردن ژن به سلول میزبان توسط ویروس گاهی می‌تواند عملکرد طبیعی ژن را مختل کند. همچنین ناقل‌های ویروسی ژن یا سلول‌های حاوی ژن تازه‌واردشده ممکن است هدف حملهٔ دستگاه ایمنی میزبان قرار گیرند و درمان را بی‌اثر کنند. بدترین حالت این است که یک حملهٔ ایمنی شدید می‌تواند به مرگ بیمار بینجامد.
توضیح تصویر مقاله: هموفیلی از جهشی در یک ژن روی کروموزوم X ناشی می‌شود. بیماران هموفیلی هنگام آسیب‌دیدگی خون زیادی از دست می‌دهند. تصویر ملکهٔ بریتانیا Victoria (1819–1901) را نشان می‌دهد که این جهش را به افراد زیادی از خاندان سلطنتی منتقل کرد.
شخصیت‌های تاریخی نام‌برده در مقاله: William French Anderson (متولد 1936)
منابع
آیا این مقاله برای شما مفید بود؟
بازخورد شما به بهبود محتوای ما کمک می‌کند.
نظرهای خوانندگان
نظر خود را بنویسید
نام و دیدگاه شما فقط پس از تأیید مدیر منتشر می‌شود. نشانی ایمیل شما هرگز به بازدیدکنندگان نمایش داده نمی‌شود.
اولین نظر را شما بنویسید.