გენური თერაპია 1990 — გენეტიკური დაავადებების ახალი თაობის მკურნალობა
თვალის ფერი, მრავალი დაავადების, კიბოსა და ასთმისადმი მგრძნობელობა და სხვა მახასიათებლები ჩვენს გენებში არსებული დეფექტებითაა განპირობებული. მაგალითად, პათოლოგიური ერითროციტების წარმომქმნელი ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია გენის დნმ-ის მიმდევრობაში ერთადერთი არასწორი ცვლილებითაა გამოწვეული.
გენური თერაპია ახალი დისციპლინაა, რომელიც დაავადების სამკურნალოდ ადამიანის უჯრედებში გენების ჩასმას, შეცვლას ან ამოღებას მოიცავს.
ერთ-ერთი ფორმა იყენებს ვირუსს, რომელიც სასარგებლო ადამიანის გენის სატარებლადაა შექმნილი. ვირუსი გენს დეფექტურ უჯრედში, ჩვეულებრივ მასპინძლის დნმ-ის შემთხვევით ადგილას ათავსებს და ახალი გენი გამართულად მოქმედ ცილას წარმოქმნის. თუ სპერმატოზოიდი ან კვერცხუჯრედი შეიცვლება, ცვლილება შთამომავლობას გადაეცემა, რასაც კაცობრიობისთვის ღრმა ეთიკური შედეგები ექნება.
აშშ-ში პირველი დამტკიცებული გენური თერაპია 1990 წელს ოთხი წლის გოგონას ჩაუტარდა. მას ჰქონდა იშვიათი იმუნური დარღვევა, ადენოზინდეამინაზის (ADA) დეფიციტი, რომელიც ინფექციების მიმართ დაუცველს ხდიდა. ამერიკელმა მკვლევარმა W. French Anderson-მა და ჯგუფმა გოგონასგან აღებული ლეიკოციტები ნაკლული გენით დაამუშავეს. შემდეგ უჯრედები ქალის ორგანიზმში დააბრუნეს იმ იმედით, რომ სამიზნე ფერმენტს წარმოქმნიდა. სამწუხაროდ, ფერმენტი წარმოიქმნა, მაგრამ ჯანმრთელი უჯრედები ვერ მიიღეს.
მოგვიანებით გენური თერაპია წარმატებით გამოიყენეს ADA დეფიციტის, სხვა მძიმე იმუნოდეფიციტების (მაგალითად, „bubble boy“-ის, ანუ „ბუშტში მცხოვრები ბიჭის“ დაავადების), AIDS-ის (T უჯრედების გენეტიკური შეცვლით HIV ვირუსისადმი გასაძლიერებლად) და Parkinson-ის დაავადების (სიმპტომების შესამცირებლად) სამკურნალოდ.
ზოგ შემთხვევაში პროცედურა სარისკოა. იმუნოდეფიციტის კვლევის ბევრ ბავშვს ლეიკემია განუვითარდა, რადგან ვირუსით მასპინძელ უჯრედში გენის მოთავსებამ ზოგჯერ ნორმალური გენის ფუნქცია შეიძლება დაარღვიოს. გენის ვირუსულ მატარებლებს ან ახალჩასმული გენის მქონე უჯრედებს მასპინძლის იმუნურმა სისტემამ შეიძლება შეუტიოს და მკურნალობა არაეფექტიანი გახადოს. უარეს შემთხვევაში ძლიერმა იმუნურმა შეტევამ პაციენტის სიცოცხლის დაკარგვაც შეიძლება გამოიწვიოს.
სტატიის გამოსახულების განმარტება: ჰემოფილია X ქრომოსომის ერთ გენში მუტაციითაა გამოწვეული. პაციენტები დაზიანებისას ბევრ სისხლს კარგავენ. სურათზე გაერთიანებული სამეფოს დედოფალი Victoria (1819–1901) ჩანს, რომელმაც მუტაცია სამეფო საგვარეულოს მრავალ წევრს გადასცა.
სტატიაში ნახსენები ისტორიული პირები: William French Anderson (დაბ. 1936)
წყაროები
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.