أول علاج جيني قائم على الخلايا لبيتا ثلاسيميا يحصل على موافقة FDA
في هذا المقال
حصل betibeglogene autotemcel (Zynteglo)، أول علاج جيني قائم على الخلايا لعلاج البالغين والأطفال المصابين ببيتا ثلاسيميا الذين يحتاجون إلى نقل منتظم لكريات الدم الحمراء، على موافقة FDA (إدارة الغذاء والدواء الأمريكية) في 17 أغسطس 2022.
تمثل هذه الموافقة تقدمًا مهمًا في علاج بيتا ثلاسيميا، وخصوصًا لدى من يحتاجون باستمرار إلى نقل كريات الدم الحمراء، وتعبر عن أهم خطوة علاجية اتُخذت حتى الآن لهذا المرض الخطير.
وفي وقت سابق، عام 2019، كان luspatercept-aamt (Reblozyl) أول دواء يحصل على موافقة FDA لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين ببيتا ثلاسيميا المحتاجين إلى نقل الدم.
ما بيتا ثلاسيميا؟
بيتا ثلاسيميا نوع من الأمراض التي تسبب، عبر طفرات في الوحدة الفرعية بيتا غلوبين، انخفاض الهيموغلوبين الطبيعي وكريات الدم الحمراء، ونقص إيصال الأكسجين إلى الجسم، وهو مرض دم وراثيفهذا هو نوعه.
بيتا ثلاسيميا أحد أسباب فقر الدم الذي نسميه طبيًا «الأنيميا». وقد يؤدي انخفاض مستويات كريات الدم الحمراء إلى مشكلات صحية متعددة، مثل الدوار والضعف والتعب وتشوهات العظام ومضاعفات أشد خطورة.
بيتا ثلاسيميا مرض دم وراثي يمكن الوقاية منه، ينتقل من الوالدين إلى الأطفال. وهو مشكلة صحة عامة مهمة في بلدان المتوسط، بما فيها تركيا. ورغم إمكان الوقاية منه بكشف الحاملين والاستشارة الوراثية والتشخيص قبل الولادة، يولد عالميًا كل عام ما لا يقل عن 365.000 مصاب بالثلاسيميا ويتلقون العلاج. وفي تركيا نحو 1.300.000 حامل للثلاسيميا ونحو 4.500 مريض بها.
بيتا ثلاسيميا مرض شديد يقصر العمر بوضوح ويؤثر سلبًا جدًا في جودة الحياة إذا لم يُواصل علاجه بصورة صحيحة. وعلاجه صعب وعالي الكلفة؛ إذ تبلغ كلفة علاج المريض سنويًا نحو 10.000 دولار. ولذلك فإن منع ولادة أفراد مصابين مهم جدًا، وتدعم الدولة أيضًا اتخاذ التدابير الوقائية اللازمة.
بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، وهي أشد أشكال المرض، تتطلب عادة نقل كريات الدم الحمراء مدى الحياة بوصفه العلاج المعياري. وقد ترتبط عمليات النقل المنتظمة هذه بحد ذاتها بمضاعفات صحية كثيرة، منها مشكلات القلب والكبد وأعضاء أخرى بسبب تراكم الحديد المفرط في الجسم.
ما betibeglogene autotemcel؟
Zynteglo (اسم مادته الفعالة betibeglogene autotemcel) منتج علاج جيني يُعطى بجرعة واحدة. وكل جرعة منه علاج مخصص يُحضّر باستخدام خلايا المريض نفسه (الخلايا الجذعية لنخاع العظم)، المعدلة جينيًا لإنتاج بيتا غلوبين وظيفي (أحد مكونات الهيموغلوبين).
الدراسات التي أتاحت موافقة FDA
حُددت سلامة Zynteglo وفعاليته في تجربتين سريريتين متعددتي المراكز شملتا بالغين وأطفالًا مصابين ببيتا ثلاسيميا يحتاجون إلى نقل منتظم. وأُثبتت الفعالية استنادًا إلى تحقيق الاستقلال عن نقل الدم، الذي يتحقق عندما يحافظ المريض على مستوى هيموغلوبين محدد مسبقًا مدة 12 شهرًا على الأقل دون الحاجة إلى أي نقل لكريات الدم الحمراء.
من أصل 41 مريضًا تلقوا Zynteglo، زال الاعتماد على نقل الدم لدى %89.
من أشيع الآثار الجانبية المرتبطة بـ Zynteglo انخفاض مستويات الصفيحات وخلايا الدم الأخرى، إضافة إلى التهاب الأغشية المخاطية ونقص العدلات الحموي والقيء والحمى وتساقط الشعر والرعاف وألم البطن والألم العضلي الهيكلي والسعال والصداع والإسهال والطفح والإمساك والغثيان ونقص الشهية واضطراب التصبغ والحكة.
هناك خطر محتمل لسرطان الدم مرتبط بهذا العلاج؛ لكن لم تُرصد حتى الآن لدى المرضى الذين تلقوا Zynteglo أي حالة سرطان ثانوي من هذا النوع. وينبغي متابعة متلقي Zynteglo مدة 15 سنة على الأقل بحثًا عن أي دليل على السرطان. كما ينبغي مراقبتهم أثناء إعطائه لتحري تفاعلات فرط الحساسية، ومتابعتهم من حيث نقص الصفيحات والنزف.
هذا العلاج الجيني القائم على الخلايا، المطور بتقنيات الهندسة الوراثية، معتمد ومتاح حاليًا في الولايات المتحدة فقط، وأُعلن أن كلفته لمريض 1 تبلغ 2,8 مليون دولار.
المصادر
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.
تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.