برامج الوصول المبكر إلى الأدوية لأغراض إنسانية – طريق نحو علاجات جديدة للسرطان

في الأمراض التي تهدد الحياة ويصعب مسار علاجها مثل السرطان، يُعد الوصول إلى خيارات علاجية جديدة مهمًا جدًا للمرضى الذين يتقدم مرضهم رغم العلاجات القياسية. وفي هذا السياق، تقدم برامج الوصول المبكر إلى الأدوية لأغراض إنسانية، التي تُنفَّذ في بلدنا بتنسيق وزارة الصحة، خيارًا واعدًا. وتتيح هذه البرامج الوصول مجانًا، عن طريق الشركات المصنعة، إلى أدوية لم تُعتمد بعد في تركيا لكنها معتمدة في دول أخرى. ولا تقتصر البرامج على الأورام، بل تُطبَّق أيضًا في مجموعات مرضية مختلفة. وفيما يلي تفاصيل البرامج الحالية المستمرة في مجال الأورام.

برامج الوصول المبكر لأغراض إنسانية في السرطان

القائمة المحدثة والتفاصيل اعتبارًا من نوفمبر 2024

1. رمز البرنامج: CU 201

• الشركة الداعمة: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
• المادة الفعالة (اسم العبوة): ريبوتريكتينيب (Augtyro)
• التشخيص: سرطان الرئة غير صغير الخلايا المتقدم موضعيًا والنقيلي لدى المرضى الإيجابيين لـ ROS-1 الذين تلقوا سابقًا علاج ROS-1 TKI، أو المرضى الإيجابيين لـ NTRK الذين تلقوا سابقًا علاج NTRK TKI.
• الحصة المتبقية: 14 مريضًا.

2. رمز البرنامج: CU 203

• الشركة الداعمة: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
• المادة الفعالة (اسم العبوة): إنزالوتاميد (Xtandi) و تالازوباريب (Talzenna)
• التشخيص: سرطان البروستاتا النقيلي المقاوم للإخصاء مع طفرة في جينات إصلاح إعادة التركيب المتماثل (HRRm).
• الحصة المتبقية: 123 مريضًا.

3. رمز البرنامج: CU 211

• الشركة الداعمة: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• المادة الفعالة: دورفالوماب (Imfinzi) و أولاباريب (Lynparza)
• التشخيص: لدى المرضى المصابين بسرطان بطانة الرحم المتقدم أو الناكس المشخّص حديثًا؛ دورفالوماب أو دورفالوماب مع أولاباريب في الخط الأول، وخصوصًا بحسب حالتي dMMR وpMMR.
• في مجموعة pMMR سيتلقى المرضى علاج صيانة بدورفالوماب + أولاباريب بعد العلاج الكيميائي + دورفالوماب. أما في مجموعة dMMR فسيتلقون دورفالوماب فقط كعلاج صيانة بعد العلاج الكيميائي + دورفالوماب.
• الحصة المتبقية: 29 مريضًا.

ما هما dMMR وpMMR؟

يرتبط dMMR وpMMR بآليات إصلاح DNA في أورام المرضى المصابين بسرطان بطانة الرحم. وMMR هو «Mismatch Repair»، أي آلية لإصلاح DNA تصحح أزواج القواعد غير المتطابقة.

dMMR (Mismatch Repair-deficient) هي أورام تفقد فيها هذه الآلية وظيفتها ولا تتمكن من تصحيح أزواج القواعد غير المتطابقة في DNA. ويؤدي ذلك إلى تغير جيني يسمى عدم استقرار السواتل الدقيقة المرتفع (MSI-H). وتميل هذه الأورام عمومًا إلى أن تكون أكثر عدوانية وأكثر حساسية للجهاز المناعي، ولهذا قد تستجيب بصورة أفضل للعلاج المناعي.

pMMR (Mismatch Repair-proficient) أما هذه الأورام فتعمل فيها آلية MMR بصورة سليمة وتستطيع تصحيح أزواج القواعد غير المتطابقة في DNA. وتسمى هذه الأورام مستقرة السواتل الدقيقة (MSS)، وتميل إلى إظهار استجابة مناعية أقل. ولذلك من المهم فهم كيفية تأثير العلاج المناعي في هذه الأنواع من الأورام.

4. رمز البرنامج: CU 216

• الشركة الداعمة: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• المادة الفعالة: دورفالوماب (Imfinzi)
• التشخيص: سرطان الرئة صغير الخلايا محدود المرحلة الذي لم يُظهر تقدمًا بعد العلاج الكيميائي الإشعاعي القائم على البلاتين.
• الحصة المتبقية: 20 مريضًا.

5. رمز البرنامج: CU 220

• الشركة الداعمة: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
• المادة الفعالة: دوستارليماب (Jemperli)
• التشخيص: سرطان بطانة الرحم المشخّص حديثًا أو الناكس أو المتقدم، المصحوب بعوز إصلاح عدم التطابق/ارتفاع عدم استقرار السواتل الدقيقة (MSI-H).
• الحصة المتبقية: 50 مريضًا.

يهدف برنامج الوصول المبكر لأغراض إنسانية (İAEEP) إلى تمكين الأفراد في تركيا المصابين بأمراض خطيرة أو مهددة للحياة، والذين استُنفدت لديهم خيارات العلاج الحالية أو لم تكن كافية، من الوصول إلى أدوية لم تُرخَّص بعد في بلدنا لكنها معتمدة في دول أخرى. ويهدف البرنامج إلى تحسين جودة الحياة من خلال إتاحة الوصول المبكر إلى العلاج للمرضى.

إجراءات التقديم:

1. تقييم المريض:

   • ينبغي للمرضى المقاومين للعلاج أو الذين استُنفدت خياراتهم العلاجية الحالية أن يناقشوا مع أطباء الأورام المعالجين لهم التقدم إلى İAEEP.

2. إعداد المستندات اللازمة:

   • الملخص الطبي للمريض: يجب توثيق التاريخ الطبي للمريض وتشخيصه والعلاجات التي تلقاها وحالته الراهنة بصورة مفصلة.
   • مبرر العلاج: يجب إعداد تقرير يشرح المبرر الطبي لاستخدام الدواء المعني والفوائد المتوقعة منه.
   • نموذج موافقة المريض: يجب الحصول على نموذج موافقة موقع يبين أن المريض أُبلغ بالعلاج المقترح ومخاطره المحتملة، وأنه وافق على تلقي العلاج.

3. تقديم الطلب:

   • يجب أن يقدم الطبيب المسؤول عن علاج المريض المستندات المعدة إلى هيئة الأدوية والأجهزة الطبية التركية (TİTCK) (انظر TİTCK دليل برنامج الوصول المبكر إلى الأدوية لأغراض إنسانية). وعند التقديم يجب أيضًا إرسال معلومات مثل الشركة التي ستوفر الدواء ومدة استخدامه.

4. تقييم TİTCK:

   • تقيّم TİTCK الطلب من النواحي الطبية والأخلاقية والقانونية. وفي حال اعتباره مناسبًا، تُمنح التصاريح اللازمة لاستيراد الدواء واستخدامه.

5. توفير الدواء وإعطاؤه:

   • بعد الموافقة توفر الشركة المعنية الدواء ويبدأ علاج المريض. وطوال فترة العلاج يتابع الطبيب المريض بانتظام، وتُعد التقارير اللازمة.

اعتبارات مهمة:

• يجب أن يتولى إجراءات التقديم الطبيب المسؤول عن علاج المريض.
• يجب التواصل مع الشركة المصنعة للدواء المعني أو موزعه المعتمد للحصول على معلومات بشأن توفير الدواء.
• يجب الالتزام خلال إجراءات التقديم بالأدلة والنماذج التي تحددها TİTCK.

الخلاصة والتوصيات

تفتح برامج الوصول المبكر إلى الأدوية لأغراض إنسانية بابًا حيويًا للمرضى الذين يبدو أن الخيارات المتاحة لعلاج السرطان قد استُنفدت لديهم. ويجب على المرضى الراغبين في الاستفادة من هذه البرامج التواصل بصورة مفصلة مع أطباء الأورام الذين يديرون علاجهم، ومتابعة إجراءات الموافقة لدى وزارة الصحة.