Programele de acces precoce la medicamente din motive umanitare – o cale către noi tratamente oncologice

În bolile care amenință viața și al căror tratament este dificil, precum cancerul, accesul la noi opțiuni terapeutice este foarte important pentru pacienții a căror boală progresează în pofida tratamentelor standard. În acest context, programele de acces precoce la medicamente din motive umanitare, coordonate de Ministerul Sănătății din Turcia, oferă o opțiune promițătoare. Aceste programe permit accesul gratuit, prin companiile producătoare, la medicamente care nu au fost încă aprobate în Turcia, dar sunt aprobate în alte țări. Programele se aplică nu numai în oncologie, ci și altor categorii de boli. Mai jos sunt prezentate detalii despre programele oncologice aflate în desfășurare.

Programe de acces precoce din motive umanitare în oncologie

Lista și detaliile actuale la noiembrie 2024

1. Codul programului: CU 201

• Companie sponsor: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
• Substanță activă (denumire comercială): Repotrectinib (Augtyro)
• Diagnostic: Cancer pulmonar fără celule mici local avansat și metastatic la pacienții ROS-1 pozitivi tratați anterior cu un TKI ROS-1 sau la pacienții NTRK pozitivi tratați anterior cu un TKI NTRK.
• Locuri rămase: 14 pacienți.

2. Codul programului: CU 203

• Companie sponsor: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
• Substanță activă (denumire comercială): Enzalutamidă (Xtandi) și talazoparib (Talzenna)
• Diagnostic: Cancer de prostată metastatic rezistent la castrare, cu mutații ale genelor de reparare prin recombinare omoloagă (HRRm).
• Locuri rămase: 123 de pacienți.

3. Codul programului: CU 211

• Companie sponsor: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Substanță activă: Durvalumab (Imfinzi) și olaparib (Lynparza)
• Diagnostic: La pacientele cu cancer endometrial avansat nou diagnosticat sau recurent: durvalumab sau durvalumab împreună cu olaparib în prima linie, în special în funcție de statusul dMMR și pMMR.
• În grupul pMMR, după chimioterapie + durvalumab, pacientele vor primi tratament de întreținere cu durvalumab + olaparib. În grupul dMMR, după chimioterapie + durvalumab, întreținerea va consta numai în durvalumab.
• Locuri rămase: 29 de paciente.

Ce înseamnă dMMR și pMMR?

dMMR și pMMR se referă la mecanismele de reparare a ADN-ului din tumorile pacientelor cu cancer endometrial. MMR înseamnă „Mismatch Repair”, adică mecanismul de reparare a ADN-ului care corectează perechile de baze împerecheate greșit.

Tumorile dMMR (Mismatch Repair-deficient)  sunt cele în care acest mecanism și-a pierdut funcția și nu poate corecta perechile de baze împerecheate greșit din ADN. Aceasta duce la o modificare genetică numită instabilitate microsatelitară înaltă (MSI-H). Aceste tumori tind în general să fie mai agresive și sunt mai sensibile la sistemul imun, astfel încât pot răspunde mai bine la imunoterapie.

Tumorile pMMR (Mismatch Repair-proficient)  au un mecanism MMR funcțional și pot corecta perechile de baze împerecheate greșit din ADN. Sunt denumite tumori cu microsateliți stabili (MSS) și tind să prezinte un răspuns imun mai redus. De aceea, este important să înțelegem modul în care imunoterapia este eficientă în aceste tumori.

4. Codul programului: CU 216

• Companie sponsor: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Substanță activă: Durvalumab (Imfinzi)
• Diagnostic: Cancer pulmonar cu celule mici în stadiu limitat, fără progresie după chimioradioterapie pe bază de platină.
• Locuri rămase: 20 de pacienți.

5. Codul programului: CU 220

• Companie sponsor: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
• Substanță activă: Dostarlimab (Jemperli)
• Diagnostic: Cancer endometrial nou diagnosticat, recurent sau avansat, cu deficit de reparare a nepotrivirilor/instabilitate microsatelitară înaltă (MSI-H).
• Locuri rămase: 50 de paciente.

Programul de acces precoce la medicamente din motive umanitare (İAEEP) urmărește să asigure accesul persoanelor cu boli grave sau care amenință viața, ale căror opțiuni terapeutice disponibile în Turcia s-au epuizat ori sunt insuficiente, la medicamente neautorizate încă în Turcia, dar aprobate în alte țări. Facilitând accesul precoce la tratament, programul urmărește îmbunătățirea calității vieții.

Procedura de solicitare:

1. Evaluarea pacientului:

   • Pacienții cu boală rezistentă la tratament sau ale căror opțiuni terapeutice s-au epuizat trebuie să discute cu oncologii lor posibilitatea înscrierii în İAEEP.

2. Pregătirea documentelor necesare:

   • Epicriza pacientului: Istoricul medical, diagnosticul, tratamentele administrate și starea actuală a pacientului trebuie documentate în detaliu.
   • Justificarea tratamentului: Trebuie întocmit un raport care explică justificarea medicală a utilizării medicamentului și beneficiile așteptate.
   • Formularul de consimțământ al pacientului: Trebuie obținut un formular semnat care atestă că pacientul a fost informat despre tratamentul propus și riscurile posibile și că acceptă tratamentul.

3. Depunerea solicitării:

   • Documentele pregătite trebuie transmise de medicul curant către Agenția Turcă pentru Medicamente și Dispozitive Medicale (TİTCK), a se vedea TİTCK Ghidul programului de acces precoce la medicamente din motive umanitare. În solicitare trebuie incluse și informații precum compania care va furniza medicamentul și durata utilizării acestuia.

4. Evaluarea TİTCK:

   • TİTCK analizează solicitarea din punct de vedere medical, etic și juridic. Dacă este considerată adecvată, se acordă autorizațiile necesare pentru importul și utilizarea medicamentului.

5. Furnizarea și administrarea medicamentului:

   • După aprobare, medicamentul este furnizat de compania respectivă și se începe tratamentul pacientului. Pe durata tratamentului, medicul monitorizează regulat pacientul și se întocmesc rapoartele necesare.

Aspecte importante:

• Procedura de solicitare trebuie gestionată de medicul curant.
• Trebuie contactat producătorul sau distribuitorul autorizat al medicamentului pentru informații despre furnizarea acestuia.
• În cursul solicitării trebuie respectate ghidurile și formularele stabilite de TİTCK.

Concluzii și recomandări

Programele de acces precoce la medicamente din motive umanitare deschid o cale vitală pentru pacienții oncologici ale căror opțiuni existente par epuizate. Pacienții interesați trebuie să comunice în detaliu cu oncologii care le coordonează tratamentul și să urmărească procedurile de aprobare ale Ministerului Sănătății din Turcia.