Программы раннего доступа к лекарствам по гуманитарным соображениям — путь к новым методам лечения рака

При угрожающих жизни заболеваниях со сложным лечением, таких как рак, пациентам с прогрессированием после стандартной терапии особенно важен доступ к новым вариантам лечения. В Турции под координацией Министерства здравоохранения программы раннего доступа к лекарствам по гуманитарным соображениям предлагают обнадёживающую возможность. Производители бесплатно предоставляют препараты, ещё не одобренные в Турции, но одобренные в других странах. Такие программы существуют не только в онкологии, но и при других заболеваниях. Ниже представлены подробности действующих онкологических программ.

Гуманитарные программы раннего доступа в онкологии

Актуальный перечень и подробности по состоянию на ноябрь 2024 года

1. Код программы: CU 201

• Компания-спонсор: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
• Действующее вещество — торговое название: Репотректиниб (Augtyro)
• Диагноз: Местнораспространённый и метастатический немелкоклеточный рак лёгкого у ROS-1-положительных пациентов, ранее получавших ROS-1 TKI, или NTRK-положительных пациентов, ранее получавших NTRK TKI.
• Оставшаяся квота: 14 пациентов.

2. Код программы: CU 203

• Компания-спонсор: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
• Действующее вещество — торговое название: Энзалутамид (Xtandi) и талазопариб (Talzenna)
• Диагноз: Метастатический кастрационно-резистентный рак простаты с мутациями генов репарации посредством гомологичной рекомбинации (HRRm).
• Оставшаяся квота: 123 пациента.

3. Код программы: CU 211

• Компания-спонсор: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Действующее вещество: Дурвалумаб (Imfinzi) и олапариб (Lynparza)
• Диагноз: Впервые диагностированный распространённый или рецидивирующий рак эндометрия: дурвалумаб отдельно или вместе с олапарибом в первой линии, в частности в зависимости от статуса dMMR или pMMR.
• В группе pMMR после химиотерапии с дурвалумабом пациенты получат поддерживающую терапию дурвалумабом с олапарибом. В группе dMMR после химиотерапии с дурвалумабом поддерживающая терапия будет включать только дурвалумаб.
• Оставшаяся квота: 29 пациентов.

Что такое dMMR и pMMR?

dMMR и pMMR относятся к механизмам восстановления DNA в опухолях пациентов с раком эндометрия. MMR, или Mismatch Repair, — механизм репарации DNA, исправляющий ошибочно спаренные основания.

Опухоли dMMR (Mismatch Repair-deficient)  характеризуются утратой функции этого механизма и неспособностью исправлять ошибочно спаренные основания DNA. Это приводит к генетическому изменению, называемому высокой микросателлитной нестабильностью (MSI-H). Такие опухоли обычно склонны быть более агрессивными и чувствительнее к иммунной системе, поэтому могут лучше отвечать на иммунотерапию.

Опухоли pMMR (Mismatch Repair-proficient)  имеют нормально работающий механизм MMR и способны исправлять ошибочно спаренные основания DNA. Их называют микросателлитно-стабильными (MSS); они склонны вызывать менее выраженный иммунный ответ. Поэтому важно понимать, как иммунотерапия действует при таких опухолях.

4. Код программы: CU 216

• Компания-спонсор: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Действующее вещество: Дурвалумаб (Imfinzi)
• Диагноз: Ограниченная стадия мелкоклеточного рака лёгкого без прогрессирования после химиолучевой терапии на основе платины.
• Оставшаяся квота: 20 пациентов.

5. Код программы: CU 220

• Компания-спонсор: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
• Действующее вещество: Достарлимаб (Jemperli)
• Диагноз: Впервые диагностированный, рецидивирующий или распространённый рак эндометрия с дефицитом репарации ошибочно спаренных оснований / высокой микросателлитной нестабильностью (MSI-H).
• Оставшаяся квота: 50 пациентов.

Программа раннего доступа по гуманитарным соображениям (İAEEP) направлена на обеспечение жителей Турции с тяжёлыми или угрожающими жизни заболеваниями, у которых имеющееся лечение исчерпано или недостаточно, препаратами, пока не зарегистрированными в Турции, но одобренными в других странах. Ранний доступ к терапии призван улучшить качество жизни.

Порядок подачи заявки:

1. Оценка пациента:

   • При устойчивости к лечению или исчерпании имеющихся возможностей пациенту следует вместе с онкологом рассмотреть обращение в İAEEP.

2. Подготовка необходимых документов:

   • Выписной эпикриз: Необходимо подробно документировать медицинский анамнез, диагноз, проведённое лечение и текущее состояние пациента.
   • Обоснование лечения: Следует подготовить заключение с медицинским обоснованием применения препарата и ожидаемой пользой.
   • Форма согласия пациента: Нужна подписанная форма согласия, подтверждающая информирование о предлагаемом лечении и возможных рисках, а также согласие пациента на терапию.

3. Подача заявки:

   • Подготовленные документы лечащий врач должен представить в Турецкое агентство лекарственных средств и медицинских изделий (TİTCK); см. документ TİTCK «Руководство по программе раннего доступа к лекарствам по гуманитарным соображениям». Вместе с заявкой передают сведения о компании-поставщике, продолжительности применения препарата и другие данные.

4. Рассмотрение TİTCK:

   • Заявку оценивают с медицинской, этической и юридической точек зрения. При положительном решении выдают необходимые разрешения на импорт и применение препарата.

5. Получение и применение препарата:

   • После одобрения соответствующая компания предоставляет препарат и начинается лечение. Врач регулярно наблюдает пациента и оформляет необходимые отчёты.

Важные моменты:

• Процесс подачи заявки должен вести лечащий врач.
• Необходимо связаться с производителем или уполномоченным дистрибьютором и уточнить порядок предоставления препарата.
• При подаче заявки следует соблюдать руководства и использовать формы, установленные TİTCK.

Выводы и рекомендации

Гуманитарные программы раннего доступа открывают жизненно важную возможность для пациентов, у которых доступные варианты лечения рака кажутся исчерпанными. Желающим воспользоваться программой следует подробно обсудить это с лечащими онкологами и отслеживать процедуры одобрения Министерством здравоохранения Турции.