برنامه‌های دسترسی زودهنگام بشردوستانه به دارو؛ راهی به سوی درمان‌های تازهٔ سرطان

در بیماری‌های تهدیدکنندهٔ زندگی و دشوار از نظر درمان، مانند سرطان، دسترسی به گزینه‌های درمانی تازه برای بیمارانی که بیماری‌شان با وجود درمان‌های استاندارد پیشرفت می‌کند، بسیار مهم است. در این زمینه، برنامه‌های دسترسی زودهنگام بشردوستانه به دارو که با هماهنگی وزارت بهداشت ترکیه اجرا می‌شوند، گزینه‌ای امیدبخش‌اند. این برنامه‌ها امکان دسترسی رایگان، از سوی شرکت‌های تولیدکننده، به داروهایی را فراهم می‌کنند که هنوز در ترکیه تأیید نشده‌اند، اما در کشورهای دیگر تأیید شده‌اند. این برنامه‌ها نه‌تنها در انکولوژی، بلکه در گروه‌های دیگر بیماری‌ها نیز اجرا می‌شوند. در ادامه، جزئیات برنامه‌های جاری حوزهٔ انکولوژی آمده است.

برنامه‌های دسترسی زودهنگام بشردوستانه در سرطان

فهرست و جزئیات به‌روز تا نوامبر 2024

1. کد برنامه: CU 201

• شرکت حامی: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
• مادهٔ مؤثره (نام تجاری): رپوترکتینیب (Augtyro)
• تشخیص: سرطان ریهٔ غیرسلول‌کوچک موضعی پیشرفته و متاستاتیک در بیماران ROS-1 مثبت که پیش‌تر درمان با TKI هدف‌گیرندهٔ ROS-1 دریافت کرده‌اند، یا بیماران NTRK مثبت که پیش‌تر درمان با TKI هدف‌گیرندهٔ NTRK دریافت کرده‌اند.
• ظرفیت باقی‌مانده: 14 بیمار.

2. کد برنامه: CU 203

• شرکت حامی: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
• مادهٔ مؤثره (نام تجاری): انزالوتامید (Xtandi) و تالازوپاریب (Talzenna)
• تشخیص: سرطان پروستات متاستاتیک مقاوم به اخته‌سازی، همراه با جهش در ژن‌های ترمیم نوترکیبی همولوگ (HRRm).
• ظرفیت باقی‌مانده: 123 بیمار.

3. کد برنامه: CU 211

• شرکت حامی: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• مادهٔ مؤثره: دوروالوماب (Imfinzi) و اولاپاریب (Lynparza)
• تشخیص: در بیماران مبتلا به سرطان آندومتر پیشرفتهٔ تازه‌تشخیص‌داده‌شده یا عودکرده؛ به‌ویژه بر پایهٔ وضعیت dMMR و pMMR، دوروالوماب یا دوروالوماب همراه با اولاپاریب به‌عنوان درمان خط اول.
• در گروه pMMR، بیماران پس از شیمی‌درمانی + دوروالوماب، درمان نگهدارندهٔ دوروالوماب + اولاپاریب دریافت خواهند کرد. در گروه dMMR، پس از شیمی‌درمانی + دوروالوماب، درمان نگهدارنده فقط دوروالوماب خواهد بود.
• ظرفیت باقی‌مانده: 29 بیمار.

dMMR و pMMR چیستند؟

dMMR و pMMR به سازوکارهای ترمیم DNA در تومورهای بیماران مبتلا به سرطان آندومتر مربوط‌اند. MMR یا "Mismatch Repair"، سازوکار ترمیم DNA است که جفت‌بازهای ناهماهنگ را اصلاح می‌کند.

dMMR (Mismatch Repair-deficient)  به تومورهایی گفته می‌شود که این سازوکار در آنها کارایی خود را از دست داده و نمی‌تواند جفت‌بازهای ناهماهنگ DNA را اصلاح کند. این وضعیت به تغییری ژنتیکی به نام ناپایداری بالای ریزماهواره‌ای (MSI-H) منجر می‌شود. این تومورها معمولاً گرایش به تهاجمی‌تر بودن و حساسیت بیشتر به دستگاه ایمنی دارند؛ بنابراین ممکن است بهتر به ایمونوتراپی پاسخ دهند.

pMMR (Mismatch Repair-proficient)  به تومورهایی گفته می‌شود که سازوکار MMR در آنها درست کار می‌کند و می‌تواند جفت‌بازهای ناهماهنگ DNA را اصلاح کند. این تومورها پایدار از نظر ریزماهواره‌ای (MSS) نامیده می‌شوند و به پاسخ ایمنی ضعیف‌تر گرایش دارند. بنابراین درک چگونگی اثربخشی ایمونوتراپی در این تومورها مهم است.

4. کد برنامه: CU 216

• شرکت حامی: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• مادهٔ مؤثره: دوروالوماب (Imfinzi)
• تشخیص: سرطان ریهٔ سلول‌کوچک مرحلهٔ محدود که پس از شیمی‌پرتودرمانی مبتنی بر پلاتین پیشرفت نکرده است.
• ظرفیت باقی‌مانده: 20 بیمار.

5. کد برنامه: CU 220

• شرکت حامی: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
• مادهٔ مؤثره: دوستارلیماب (Jemperli)
• تشخیص: سرطان آندومتر تازه‌تشخیص‌داده‌شده، عودکرده یا پیشرفته، با نقص ترمیم جفت‌بازهای ناهماهنگ/ناپایداری بالای ریزماهواره‌ای (MSI-H).
• ظرفیت باقی‌مانده: 50 بیمار.

برنامهٔ دسترسی زودهنگام بشردوستانه (İAEEP) در ترکیه با هدف دسترسی افراد مبتلا به بیماری‌های جدی یا تهدیدکنندهٔ زندگی به داروهایی اجرا می‌شود که هنوز در ترکیه مجوز ندارند، اما در کشورهای دیگر تأیید شده‌اند؛ افرادی که گزینه‌های درمانی موجود برای آنان تمام شده یا ناکافی بوده است. این برنامه با فراهم کردن دسترسی زودهنگام به درمان، افزایش کیفیت زندگی بیماران را هدف قرار می‌دهد.

روند درخواست:

1. ارزیابی بیمار:

   • بیماران مقاوم به درمان یا افرادی که گزینه‌های درمانی موجود برایشان تمام شده است، باید همراه با انکولوژیست خود درخواست برای İAEEP را بررسی کنند.

2. آماده‌سازی مدارک لازم:

   • خلاصهٔ پروندهٔ پزشکی بیمار: سابقهٔ پزشکی، تشخیص، درمان‌های انجام‌شده و وضعیت فعلی بیمار باید با جزئیات مستند شوند.
   • توجیه درمان: باید گزارشی تهیه شود که دلیل پزشکی مصرف داروی موردنظر و فواید مورد انتظار آن را توضیح دهد.
   • فرم رضایت بیمار: باید فرم رضایت امضاشده‌ای دریافت شود که نشان دهد بیمار دربارهٔ درمان پیشنهادی و خطرهای احتمالی آگاه شده و درمان را پذیرفته است.

3. ارائهٔ درخواست:

   • مدارک آماده‌شده باید توسط پزشک مسئول درمان بیمار به سازمان دارو و تجهیزات پزشکی ترکیه (TİTCK) ارائه شوند (نگاه کنید به TİTCK، راهنمای برنامهٔ دسترسی زودهنگام بشردوستانه به دارو). هنگام درخواست، اطلاعاتی مانند شرکت تأمین‌کنندهٔ دارو و مدت مصرف دارو نیز باید ارائه شوند.

4. ارزیابی TİTCK:

   • TİTCK درخواست را از نظر پزشکی، اخلاقی و حقوقی ارزیابی می‌کند. در صورت مناسب بودن، مجوزهای لازم برای واردات و مصرف دارو صادر می‌شوند.

5. تأمین و تجویز دارو:

   • پس از تأیید، دارو توسط شرکت مربوط تأمین و درمان بیمار آغاز می‌شود. در طول درمان، پزشک به‌طور منظم بیمار را پیگیری و گزارش‌های لازم را تهیه می‌کند.

نکات مهم:

• روند درخواست باید توسط پزشک مسئول درمان بیمار انجام شود.
• باید با تولیدکننده یا توزیع‌کنندهٔ مجاز داروی مربوط تماس گرفت و دربارهٔ تأمین آن اطلاعات کسب کرد.
• در روند درخواست باید مطابق راهنماها و فرم‌های تعیین‌شده از سوی TİTCK عمل شود.

نتیجه‌گیری و توصیه‌ها

برنامه‌های دسترسی زودهنگام بشردوستانه به دارو، برای بیماران سرطانی که به نظر می‌رسد گزینه‌های درمانی موجودشان تمام شده است، دری حیاتی می‌گشایند. بیمارانی که می‌خواهند از این برنامه‌ها استفاده کنند، باید با انکولوژیست مسئول درمان خود با جزئیات گفت‌وگو کنند و فرایندهای تأیید وزارت بهداشت ترکیه را دنبال کنند.