Humanitar məqsədli erkən dərman əldəetmə proqramları – Xərçəngdə yeni müalicələrə aparan yol

Xərçəng kimi həyatı təhdid edən və müalicəsi çətin xəstəliklərdə standart müalicələrə baxmayaraq xəstəliyi irəliləyən xəstələrin yeni müalicə seçimlərinə çıxışı olduqca vacibdir. Bu baxımdan Türkiyədə Səhiyyə Nazirliyinin koordinasiyası ilə həyata keçirilən Humanitar Məqsədli Erkən Dərman Əldəetmə Proqramları, ümidverici seçim təklif edir. Bu proqramlar hələ Türkiyədə təsdiqlənməmiş, lakin digər ölkələrdə təsdiqlənmiş dərmanları istehsalçı şirkətlər vasitəsilə pulsuz əldə etmək imkanı verir. Proqramlar yalnız onkologiyada deyil, müxtəlif xəstəlik qruplarında da tətbiq olunur. Aşağıda onkologiya sahəsində davam edən mövcud proqramların təfərrüatları ilə tanış ola bilərsiniz.

Xərçəngdə humanitar məqsədli erkən əldəetmə proqramları

2024-cü ilin noyabrına olan siyahı və təfərrüatlar

1. Proqram kodu: CU 201

• Dəstəkləyən şirkət: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
• Təsiredici maddə (qutu adı): Repotrektinib (Augtyro)
• Diaqnoz: ROS-1-müsbət olub əvvəllər ROS-1 TKI müalicəsi almış və ya NTRK-müsbət olub əvvəllər NTRK TKI müalicəsi almış xəstələrdə yerli irəliləmiş və metastatik kiçik hüceyrəli olmayan ağciyər xərçəngi.
• Qalan kvota: 14 xəstə.

2. Proqram kodu: CU 203

• Dəstəkləyən şirkət: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
• Təsiredici maddə (qutu adı): Enzalutamid (Xtandi) və talazoparib (Talzenna)
• Diaqnoz: Homoloji rekombinasiya təmiri genlərində mutasiya (HRRm) olan, kastrasiyaya davamlı metastatik prostat xərçəngi.
• Qalan kvota: 123 xəstə.

3. Proqram kodu: CU 211

• Dəstəkləyən şirkət: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Təsiredici maddə: Durvalumab (Imfinzi) və olaparib (Lynparza)
• Diaqnoz: Yeni diaqnoz qoyulmuş irəliləmiş və ya təkrarlayan endometrium xərçəngi olan xəstələrdə, xüsusilə dMMR və pMMR statuslarına uyğun olaraq birinci xəttdə durvalumab və ya durvalumab ilə birlikdə olaparib.
• pMMR qrupunda kimyaterapiya + durvalumabdan sonra xəstələr durvalumab + olaparib saxlayıcı müalicəsi alacaqlar. dMMR qrupu isə kimyaterapiya + durvalumabdan sonra saxlayıcı müalicə kimi yalnız durvalumab alacaq.
• Qalan kvota: 29 xəstə.

dMMR və pMMR nədir?

dMMR və pMMR endometrium xərçəngi olan xəstələrin şişlərində DNA təmir mexanizmləri ilə əlaqəlidir. MMR "Mismatch Repair", yəni uyğun gəlməyən əsas cütlərini düzəldən DNA təmir mexanizmidir.

dMMR (uyğunsuzluq təmirinin çatışmazlığı olan) şişlər bu mexanizmin funksiyasını itirdiyi və DNA-dakı uyğun gəlməyən əsas cütlərini düzəldə bilmədiyi şişlərdir. Bu vəziyyət yüksək mikrosatellit qeyri-sabitliyi (MSI-H) adlanan genetik dəyişikliyə səbəb olur. Belə şişlər adətən daha aqressiv olmağa meyillidir və immun sisteminə daha həssasdır, buna görə immunoterapiyaya daha yaxşı cavab verə bilərlər.

pMMR (uyğunsuzluq təmiri qorunmuş) şişlərdə isə MMR mexanizmi düzgün işləyir və DNA-dakı uyğun gəlməyən əsas cütlərini düzəldə bilir. Bu şişlər mikrosatellit sabit (MSS) adlanır və daha zəif immun cavab göstərməyə meyillidir. Buna görə immunoterapiyanın belə şişlərdə necə təsir etdiyini anlamaq vacibdir.

4. Proqram kodu: CU 216

• Dəstəkləyən şirkət: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
• Təsiredici maddə: Durvalumab (Imfinzi)
• Diaqnoz: Platin əsaslı kimyoradioterapiyadan sonra irəliləmə müşahidə olunmayan məhdud mərhələli kiçik hüceyrəli ağciyər xərçəngi.
• Qalan kvota: 20 xəstə.

5. Proqram kodu: CU 220

• Dəstəkləyən şirkət: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
• Təsiredici maddə: Dostarlimab (Jemperli)
• Diaqnoz: Yeni diaqnoz qoyulmuş, təkrarlayan və ya irəliləmiş, uyğunsuzluq təmiri çatışmazlığı/yüksək mikrosatellit qeyri-sabitliyi (MSI-H) olan endometrium xərçəngi.
• Qalan kvota: 50 xəstə.

Humanitar Məqsədli Erkən Əldəetmə Proqramı (İAEEP) Türkiyədə mövcud müalicə seçimləri tükənmiş və ya qeyri-kafi qalmış, ciddi və ya həyatı təhdid edən xəstəlikləri olan şəxslərin hələ Türkiyədə qeydiyyata alınmamış, lakin digər ölkələrdə təsdiqlənmiş dərmanlara çıxışını təmin etməyi məqsəd qoyur. Bu proqram xəstələrin müalicəyə erkən çıxışını mümkün edərək həyat keyfiyyətini artırmağı hədəfləyir.

Müraciət prosesi:

1. Xəstənin qiymətləndirilməsi:

   • Müalicəyə davamlı və ya mövcud müalicə seçimləri tükənmiş xəstələr onkoloqları ilə birlikdə İAEEP-ə müraciəti nəzərdən keçirməlidirlər.

2. Zəruri sənədlərin hazırlanması:

   • Xəstənin epikrizi: Xəstənin tibbi keçmişi, diaqnozu, tətbiq olunan müalicələr və hazırkı vəziyyəti ətraflı sənədləşdirilməlidir.
   • Müalicənin əsaslandırılması: Müvafiq dərmanın istifadəsinin tibbi əsasını və gözlənilən faydalarını izah edən rəy hazırlanmalıdır.
   • Xəstənin razılıq forması: Xəstənin təklif olunan müalicə və mümkün risklər barədə məlumatlandırıldığını və müalicəyə razılıq verdiyini göstərən imzalı razılıq forması alınmalıdır.

3. Müraciətin təqdim edilməsi:

   • Hazırlanmış sənədlər xəstənin müalicəsini aparan həkim tərəfindən Türkiyə Dərman və Tibbi Cihaz Qurumuna (TİTCK) təqdim edilməlidir (bax: TİTCK-nin Humanitar Məqsədli Dərmana Erkən Çıxış Proqramı Təlimatı). Müraciət zamanı dərmanın əldə ediləcəyi şirkət və dərmandan istifadə müddəti kimi məlumatlar da təqdim edilməlidir.

4. TİTCK qiymətləndirməsi:

   • TİTCK müraciəti tibbi, etik və hüquqi baxımdan qiymətləndirir. Uyğun hesab edildikdə dərmanın idxalı və istifadəsi üçün zəruri icazələr verilir.

5. Dərmanın təmin edilməsi və tətbiqi:

   • Təsdiqdən sonra dərman müvafiq şirkət tərəfindən təmin olunur və xəstənin müalicəsinə başlanılır. Müalicə müddətində xəstə həkimi tərəfindən müntəzəm izlənir və zəruri hesabatlar hazırlanır.

Mühüm məqamlar:

• Müraciət prosesi xəstənin müalicəsini aparan həkim tərəfindən həyata keçirilməlidir.
• Müvafiq dərmanın istehsalçısı və ya səlahiyyətli distribütoru ilə əlaqə saxlayaraq dərmanın təmin olunması barədə məlumat alınmalıdır.
• Müraciət zamanı TİTCK tərəfindən müəyyən edilmiş təlimat və formalara uyğun hərəkət edilməlidir.

Nəticə və tövsiyələr

Humanitar məqsədli erkən dərman əldəetmə proqramları xərçəng müalicəsində mövcud seçimləri tükənmiş görünən xəstələr üçün həyati bir qapı açır. Bu proqramlardan yararlanmaq istəyən xəstələr müalicələrini aparan onkoloqları ilə ətraflı əlaqə saxlamalı və Türkiyə Səhiyyə Nazirliyinin təsdiq proseslərini izləməlidirlər.