İnsani Amaçlı Erken İlaç Erişim Programları – Kanserde Yeni Tedavilere Uzanan Bir Yol
Kanser gibi yaşamı tehdit eden ve tedavi süreci zorlu hastalıklarda, standart tedavilere rağmen ilerleyen hastalar için yeni tedavi seçeneklerine ulaşım oldukça önemlidir. Bu noktada, ülkemizde Sağlık Bakanlığı’nın koordinasyonunda yürütülen İnsani Amaçlı Erken İlaç Erişim Programları, umut vadeden bir seçenek sunmaktadır. Bu programlar, henüz Türkiye’de onay almamış ancak diğer ülkelerde onaylanmış ilaçlara, üretici firmalar tarafından ücretsiz erişim imkânı tanır. Programlar, yalnızca onkoloji alanında değil, farklı hastalık gruplarında da uygulanmaktadır. Aşağıda, onkoloji alanında devam eden güncel programların detaylarını bulabilirsiniz.
Kanserde İnsani Amaçlı Erken Erişim Programları
Kasım 2024 İtibarıyla Güncel Liste ve Detaylar
1. Program Kodu: CU 201
- Destekleyici Firma: Bristol Myers Squibb İlaçları Inc.
- Etkin Madde (Kutu Adı): Repotrektinib (Augtyro)
- Tanı: ROS-1 pozitif olup, daha önce ROS-1 TKI tedavisi almış olan hastalar veya NTRK pozitif olup, daha önce NTRK TKI tedavisi almış olan hastalarda lokal ileri ve metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri.
- Kalan Kota: 14 hasta.
2. Program Kodu: CU 203
- Destekleyici Firma: Pfizer PFE İlaçları A.Ş.
- Etkin Madde (Kutu Adı): Enzalutamid (Xtandi) ve talazoparib (Talzenna)
- Tanı: Homolog rekombinant tamir genleri mutasyonu (HRRm) olan, kastrasyona dirençli metastatik prostat kanseri.
- Kalan Kota: 123 hasta.
3. Program Kodu: CU 211
- Destekleyici Firma: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
- Etkin Madde: Durvalumab (Imfinzi) ve olaparib (Lynparza)
- Tanı: Yeni tanı almış ilerlemiş veya rekürren endometriyum kanserli hastalarda; özellikle dMMR ve pMMR durumlarına göre birincil basamak olarak durvalumab veya durvalumab ile birlikte olaparib.
- pMMR grubunda kemoterapi + durvalumab sonrasında hastalar durvalumab + olaparib idame tedavisi alacaklar. dMMR grupta ise kemoterapi + durvalumab sonrası idame tedavi sadece durvalumab alacak.
- Kalan Kota: 29 hasta.
dMMR ve pMMR Nedir?
dMMR ve pMMR, endometrial kanserli hastaların tümörlerindeki DNA tamir mekanizmalarıyla ilgilidir. MMR, "Mismatch Repair" yani eşleşmeyen baz çiftlerini düzelten bir DNA tamir mekanizmasıdır.
dMMR (Mismatch Repair-deficient) tümörler, bu mekanizmanın işlevini yitirdiği ve DNA'daki eşleşmeyen baz çiftlerini düzeltemediği tümörlerdir. Bu durum, mikrosatellit instabilitesi yüksek (MSI-H) olarak adlandırılan genetik bir değişikliğe yol açar. Bu tür tümörler, genelde daha agresif olma eğilimindedir ve bağışıklık sistemine daha duyarlıdır, bu nedenle immünoterapiye daha iyi yanıt verebilirler.
pMMR (Mismatch Repair-proficient) tümörler ise, MMR mekanizması düzgün çalışan ve DNA'daki eşleşmeyen baz çiftlerini düzeltebilen tümörlerdir. Bu tümörler, mikrosatellit stabil (MSS) olarak adlandırılır ve daha düşük bir bağışıklık yanıtı gösterme eğilimindedir. Bu nedenle, immünoterapinin bu tür tümörlerde nasıl etkili olduğunu anlamak önemlidir.
4. Program Kodu: CU 216
- Destekleyici Firma: AstraZeneca İlaç San. Tic. Ltd. Şti.
- Etkin Madde: Durvalumab (Imfinzi)
- Tanı: Platin bazlı kemoradyasyon tedavisini takiben progresyon görülmeyen sınırlı evre küçük hücreli akciğer kanseri.
- Kalan Kota: 20 hasta.
5. Program Kodu: CU 220
- Destekleyici Firma: GlaxoSmithKline e Research & Development Ltd.
- Etkin Madde: Dostarlimab (Jemperli)
- Tanı: Yeni tanılı, nüks veya ileri evre yanlış eşleşme onarımı eksikliği/mikrosatellit instabilitesi yüksek (MSI-H) endometriyal kanser.
- Kalan Kota: 50 hasta.
İnsani Amaçlı Erken Erişim Programı (İAEEP), Türkiye'de mevcut tedavi seçenekleri tükenmiş veya yetersiz kalmış, ciddi veya hayatı tehdit eden hastalıklara sahip bireylerin, henüz ülkemizde ruhsatlandırılmamış ancak diğer ülkelerde onaylanmış ilaçlara erişimini sağlamayı amaçlar. Bu program, hastaların tedaviye erken erişimini mümkün kılarak yaşam kalitesini artırmayı hedefler.
Başvuru Süreci:
-
Hasta Değerlendirmesi:
- Tedaviye dirençli veya mevcut tedavi seçenekleri tükenmiş hastalar, onkologlarıyla birlikte İAEEP'e başvurmayı değerlendirmelidir.
-
Gerekli Belgelerin Hazırlanması:
- Hasta Epikrizi: Hastanın tıbbi geçmişi, tanısı, uygulanan tedaviler ve mevcut durumu detaylı bir şekilde belgelenmelidir.
- Tedavi Gerekçesi: İlgili ilacın kullanımının tıbbi gerekçesi ve beklenen faydaları açıklayan bir rapor hazırlanmalıdır.
- Hasta Onam Formu: Hastanın, önerilen tedavi ve olası riskler hakkında bilgilendirildiğini ve tedaviyi kabul ettiğini gösteren imzalı bir onam formu alınmalıdır.
-
Başvurunun Yapılması:
- Hazırlanan belgeler, hastanın tedavisini üstlenen hekim tarafından Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu'na (TİTCK) sunulmalıdır (bakınız TİTCK İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu). Başvuru sırasında, ilacın temin edileceği firma ve ilacın kullanım süresi gibi bilgiler de iletilmelidir.
-
TİTCK Değerlendirmesi:
- TİTCK, başvuruyu tıbbi, etik ve hukuki açıdan değerlendirir. Uygun bulunması halinde, ilacın ithalatı ve kullanımı için gerekli izinler verilir.
-
İlacın Temini ve Uygulaması:
- Onay sonrası, ilaç ilgili firma tarafından temin edilir ve hastanın tedavisi başlatılır. Tedavi süresince hasta, hekimi tarafından düzenli olarak izlenir ve gerekli raporlamalar yapılır.
Önemli Hususlar:
- Başvuru süreci, hastanın tedavisini üstlenen hekim tarafından yürütülmelidir.
- İlgili ilacın üretici veya yetkili distribütörü ile iletişime geçilerek ilacın temini konusunda bilgi alınmalıdır.
- Başvuru sürecinde, TİTCK tarafından belirlenen kılavuz ve formlara uygun hareket edilmelidir.
Sonuç ve Öneriler
İnsani amaçlı erken ilaç erişim programları, kanser tedavisinde mevcut seçenekler tükenmiş gibi görünen hastalar için hayati bir kapı açmaktadır. Bu programlardan faydalanmak isteyen hastaların, tedavi süreçlerini yürüten onkologları ile detaylı bir şekilde iletişim kurmaları ve Sağlık Bakanlığı onay süreçlerini takip etmeleri gerekmektedir.
