علاج جديد للورم النقوي المتعدد المقاوم يحصل على موافقة FDA

للناكس أو المقاوم للعلاج من الورم النقوي المتعددلدى المرضى البالغين، فإن دواء selinexor (Xpovio) في 3 يوليو 2019، منحته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة «معجلة».

لكي يُستخدم سيلينيكسور لدى مريض الورم النقوي المتعدد، يلزم أن يكون تلقى:

• 4 خطوط علاجية سابقة على الأقل،
• و 2 من مثبطات البروتيازوم على الأقل، و
• 2 من العوامل المعدلة للمناعة على الأقل، وجسمًا مضادًا أحادي النسيلة anti-CD38.

ما آلية عمل سيلينيكسور؟

Xpovio أول مثبط فموي انتقائي لمركب التصدير النووي في فئته. ويمنع تصدير البروتينات الكابحة للأورام والمنظمة للنمو والمضادة للالتهاب من النواة، فتتراكم فيها وتزداد فعاليتها المضادة للسرطان في الخلية.

التجربة السريرية التي أتاحت موافقة FDA لسيلينيكسور

استندت الموافقة إلى الناكس (العائد) أو المعند (المقاوم للعلاج) من الورم النقوي المتعدد، لدى 83 مريضًا، ضمن دراسة STORM من المرحلة 2b، أحادية الذراع ومفتوحة ومتعددة المراكز. وكان مقياس الفعالية الرئيسي معدل الاستجابة العام. وأُعطي المرضى سيلينيكسور مع ديكساميثازون (كورتيزون).

أظهرت النتائج أن:

• معدل الاستجابة العام للعلاج % 25.3،
• وسيط الزمن للاستجابة الأولى 4 أسابيع (المجال 1-10 أسابيع)،
• ووسيط مدة الاستجابة 3.8 أشهر.

قد تُمنح الموافقة الدائمة في الورم النقوي بنتائج فعالية دراسة BOSTON من المرحلة 3 الجارية، التي تقيّم سيلينيكسور مع بورتيزوميب (Velcade) وديكساميثازون منخفض الجرعة.

رغم غياب علاج شافٍ تمامًا للورم النقوي المتعدد، توجد علاجات معتمدة من FDA تستهدف السرطان وتبطئ انتشاره. وللأسف قد يستنفد المرضى جميع الخيارات ويظل مرضهم يتقدم. وبهذه الموافقة المعجلة، اعتُمد خيار من فئة دوائية جديدة لم يكن متاحًا لهم.

أشيع آثار سيلينيكسور نقص الصفيحات (انخفاض PLT في الدم)، و التعب, الغثيان، وفقر الدم، ونقص الشهية، وفقدان الوزن، و الإسهال، والقيء، ونقص صوديوم الدم (Na)، و نقص العدلات والكريات البيضاء، والإمساك، و ضيق النفس وعدوى الجهاز التنفسي العلوي.