Новый метод лечения резистентной множественной миеломы получил одобрение FDA

При рецидивирующей или устойчивой к лечению множественной миеломедля лечения взрослых пациентов селинексор (Xpovio) препарат под этим названием 3 июля 2019 года получил от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) «ускоренное» одобрение.

Для применения селинексора пациент с множественной миеломой должен ранее получить:

• Как минимум 4 линии лечения,
• Как минимум 2 ингибитора протеасом и
• Как минимум 2 иммуномодулирующих агента и одно моноклональное антитело против CD38.

Каков механизм действия селинексора?

Xpovio — первый в своём классе пероральный селективный ингибитор ядерного экспорта. Блокируя ядерный экспорт белков, подавляющих опухоль, регулирующих рост и обладающих противовоспалительным действием, он вызывает накопление этих белков в ядре и усиление их противоопухолевой активности в клетке.

Клиническое исследование, обеспечившее одобрение селинексора FDA

Одобрение основано на данных исследования при рецидивирующей (повторно возникшей) или рефрактерной (устойчивой к лечению) множественной миеломе, в которое вошли 83 пациента: это однораменное открытое многоцентровое исследование STORM фазы 2b. Основным показателем эффективности, который оценивало исследование, была общая частота ответа. Пациенты получали селинексор и дексаметазон (кортизон).

Результаты исследования показали:

• Общая частота ответа на лечение составила % 25.3,
• Медианное время до первого ответа составляло 4 недели (диапазон: 1-10 недель),
• Медианная продолжительность ответа составляла 3.8 месяца.

«Постоянное» одобрение селинексора при множественной миеломе может быть предоставлено по результатам эффективности продолжающегося исследования BOSTON фазы 3, оценивающего селинексор в сочетании с бортезомибом (Velcade) и низкими дозами дексаметазона.

Хотя полного излечения множественной миеломы нет, существуют одобренные FDA методы лечения, нацеленные на рак и замедляющие распространение заболевания. К сожалению, пациенты нередко исчерпывают все доступные методы лечения, а болезнь продолжает прогрессировать. В рамках этого нового ускоренного одобрения для пациентов с множественной миеломой был одобрен препарат нового класса, которого раньше не было.

Наиболее частыми побочными эффектами лечения селинексором были тромбоцитопения (низкий уровень PLT в крови), утомляемость, тошнота, анемия (малокровие), снижение аппетита, потеря массы тела, диарея, рвота, гипонатриемия (низкий уровень натрия / Na в крови), нейтропения, лейкопения, запор, одышка и инфекция верхних дыхательных путей.