Un nou tratament pentru mielomul multiplu rezistent a primit aprobarea FDA

Recurent sau rezistent la tratament, mielomul multiplula pacienții adulți are ca tratament medicamentul selinexor (Xpovio) , pentru care, la 3 iulie 2019, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat aprobare «accelerată».

Pentru utilizarea selinexorului, un pacient cu mielom multiplu trebuie să fi primit;

• Anterior cel puțin 4 linii de tratament,
• Cel puțin 2 inhibitori de proteazom și
• Cel puțin 2 agenți imunomodulatori și un anticorp monoclonal anti-CD38.

Care este mecanismul de acțiune al selinexorului?

Xpovio este un inhibitor selectiv oral al exportului nuclear, primul din clasa sa. Prin blocarea exportului nuclear al proteinelor supresoare tumorale, reglatoare ale creșterii și antiinflamatorii, provoacă acumularea acestora în nucleu și creșterea activităților lor anticanceroase în celulă.

Studiul clinic care a adus aprobarea FDA pentru selinexor

Aprobarea s-a bazat, pentru forma recidivată (recurentă) sau refractară (rezistentă la tratament) de mielom multiplu, la 83 de pacienți incluși, pe datele studiului STORM de fază 2b, cu un singur braț, deschis și multicentric. Principala măsură a eficacității urmărită era rata răspunsului global. Pacienților li s-au administrat selinexor și dexametazonă (cortizon).

În urma studiului s-a observat că;

• Rata răspunsului global la tratament a fost de % 25.3,
• Timpul median până la primul răspuns a fost de 4 săptămâni (interval: 1-10 săptămâni),
• Durata mediană a răspunsului a fost de 3.8 luni.

Aprobarea «permanentă» a selinexorului în mielomul multiplu poate fi acordată pe baza rezultatelor de eficacitate ale studiului de fază 3 BOSTON, aflat în desfășurare, care evaluează selinexor în combinație cu bortezomib (Velcade) și dexametazonă în doză mică.

Deși mielomul multiplu nu are un tratament care să îl vindece complet, există tratamente aprobate de FDA care țintesc cancerul și încetinesc răspândirea bolii. Din păcate, deseori pacienții pot epuiza toate tratamentele existente și tot pot vedea boala progresând. Prin această nouă aprobare accelerată a fost aprobată o opțiune medicamentoasă dintr-o clasă nouă, care anterior nu exista pentru pacienții cu mielom multiplu.

Cele mai frecvente reacții adverse ale tratamentului cu selinexor au fost trombocitopenia (PLT scăzut în sânge), oboseala, greața, anemia, scăderea apetitului, scăderea în greutate, diareea, vărsăturile, hiponatremia (sodiu / Na scăzut în sânge), neutropenia, leucopenia, constipația, dispneea și infecția căilor respiratorii superioare.