Neue Behandlung für resistentes multiples Myelom erhielt die FDA-Zulassung

Für Erwachsene mit wiederkehrendem oder behandlungsresistentem multiplem Myelomwurde zur Behandlung das Medikament Selinexor (Xpovio) am 3. Juli 2019 von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde (FDA) im „beschleunigten“ Verfahren zugelassen.

Damit Selinexor bei einem Patienten mit multiplem Myelom eingesetzt werden kann, muss dieser zuvor Folgendes erhalten haben:

• Mindestens 4 Behandlungslinien,
• mindestens 2 Proteasomhemmer und
• mindestens 2 immunmodulierende Wirkstoffe und einen monoklonalen Anti-CD38-Antikörper.

Wie wirkt Selinexor?

Xpovio ist der erste oral verfügbare selektive Hemmer des nukleären Exports seiner Klasse. Es hemmt den Export von tumorsuppressiven, wachstumsregulierenden und entzündungshemmenden Proteinen aus dem Zellkern, wodurch sich diese Proteine im Kern ansammeln und ihre Antikrebsaktivität in der Zelle zunimmt.

Die klinische Studie, die Selinexor die FDA-Zulassung brachte

Die Zulassung beruhte auf rezidiviertem (wiederkehrendem) oder refraktärem (behandlungsresistentem) multiplem Myelom bei 83 Patienten, die in die einarmige, offene, multizentrische Phase-2b-Studie STORM aufgenommen wurden, und auf den daraus gewonnenen Daten. Das wichtigste untersuchte Wirksamkeitsmaß der Studie war die Gesamtansprechrate. Die Patienten erhielten Selinexor und Dexamethason (Kortison).

Die Studie ergab:

• Die Gesamtansprechrate auf die Behandlung betrug % 25.3,
• die mediane Zeit bis zum ersten Ansprechen betrug 4 Wochen (Spanne: 1-10 Wochen),
• die mediane Ansprechdauer betrug 3.8 Monate.

Eine „dauerhafte“ Zulassung für Selinexor beim multiplen Myelom kann auf Grundlage der Wirksamkeitsergebnisse der noch laufenden Phase-3-Studie BOSTON erteilt werden, in der Selinexor in Kombination mit Bortezomib (Velcade) und niedrig dosiertem Dexamethason untersucht wird.

Obwohl es beim multiplen Myelom keine vollständige Heilung gibt, existieren FDA-zugelassene Behandlungen, die den Krebs gezielt angreifen und die Ausbreitung der Erkrankung verlangsamen. Leider können Patienten häufig sämtliche vorhandenen Behandlungen ausschöpfen und dennoch ein Fortschreiten ihrer Erkrankung erleben. Im Rahmen dieser neuen beschleunigten Zulassung wurde für Patienten mit multiplem Myelom eine bisher nicht verfügbare Arzneimitteloption einer neuen Klasse zugelassen.

Die häufigsten Nebenwirkungen der Selinexor-Behandlung waren Thrombozytopenie (niedrige PLT-Werte im Blut), Müdigkeit, Übelkeit, Anämie (Blutarmut), verminderter Appetit, Gewichtsverlust, Durchfall, Erbrechen, Hyponatriämie (niedriger Natrium- / Na-Spiegel im Blut), Neutropenie, Leukopenie, Verstopfung, Dyspnoe und Infektionen der oberen Atemwege.