درمان جدید میلوم متعدد مقاوم تأیید FDA گرفت

برای موارد عودکرده یا مقاوم به درمان، میلوم متعدددر بیماران بزرگسال، داروی selinexor (Xpovio) در 3 ژوئیه 2019 از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید «تسریع‌شده» گرفت.

برای استفاده سلینکسور، بیمار میلوم باید؛

• قبلاً حداقل 4 خط درمان،
• حداقل 2 مهارکننده پروتئازوم و
• حداقل 2 عامل تعدیل‌کننده ایمنی و یک مونوکلونال anti-CD38 دریافت کرده باشد.

سازوکار سلینکسور چیست؟

Xpovio نخستین مهارکننده خوراکی انتخابی ترکیب صادرات هسته‌ای در کلاس خود است. با جلوگیری از خروج هسته‌ای پروتئین سرکوب تومور، تنظیم رشد و ضدالتهاب، تجمع هسته‌ای و فعالیت ضدسرطان آن‌ها در سلول را بیشتر می‌کند.

کارآزمایی منجر به تأیید FDA سلینکسور

تأیید بر داده، عودکرده یا مقاوم به درمان بودن میلوم در 83 بیمار در فاز 2b پژوهش تک‌بازویی، برچسب‌باز و چندمرکزی STORM تکیه داشت. معیار اصلی اثربخشی میزان پاسخ کلی بود. بیماران سلینکسور همراه دگزامتازون (کورتیزون) گرفتند.

نتایج نشان داد؛

• پاسخ کلی % 25.3 بود،
• زمان میانه پاسخ نخست 4 هفته (دامنه 1-10 هفته)،
• و طول پاسخ میانه 3.8 ماه بود.

تأیید «دائم» سلینکسور در میلوم ممکن است با نتایج اثربخشی فاز 3 BOSTON در حال اجرا، ارزیاب ترکیب با بورتزومیب (Velcade) و دگزامتازون کم‌دوز، داده شود.

گرچه میلوم درمان کامل (شفا) ندارد، درمان تأیید FDA برای هدف‌گیری سرطان و کند کردن انتشار هست. متأسفانه بیماران اغلب همه درمان‌ها را تمام می‌کنند و هنوز پیشرفت می‌بینند. این تأیید تسریع‌شده دارویی از کلاس جدید که قبلاً موجود نبود فراهم کرد.

شایع‌ترین عوارض سلینکسور ترومبوسیتوپنی (PLT پایین خون)، خستگی, تهوع, آنمی (کم‌خونی)، کاهش اشتها، کاهش وزن، اسهال, استفراغ، هیپوناترمی (کاهش سدیم / Na خون)، نوتروپنی، لکوپنی, یبوست، تنگی نفس و عفونت تنفسی فوقانی بود.