Dirençli Multipl Miyelom için yeni bir tedavi FDA onayı aldı

Tekrarlayan ya da tedaviye dirençli multipl myelomlu erişkin hastaların tedavisi için selinexor (Xpovio) adlı ilaca 3 Temmuz 2019'da ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) "hızlandırılmış" onay verdi.

Selinexor kullanılabilmesi için multipl myelomlu bir hastanın;

• Daha önce en az 4 basamak tedavi,
• En az 2 proteazom inhibitörü ve
• En az 2 immünomodülatör ajan ve bir anti-CD38 monoklonal antikor almış olması gerekiyor.

Selinexor etki mekanizması nasıldır?

Xpovio, sınıfında ilk, nükleer eksport bileşiğinin oral seçici bir inhibitörüdür. Tümör baskılayıcı, büyüme düzenleyici ve anti-enflamatuar proteinlerin nükleer eksportunu engelleyerek, bu proteinlerin çekirdekte birikmesine ve hücrede anti-kanser aktivitelerinin arttırılmasına yol açar.

Selinexora FDA onayı getiren klinik araştırma

Onay, relaps (tekrarlayan) veya refrakter (tedaviye dirençli) multipl miyelom tanılı 83 hastanın dahil edildiği faz 2b, tek kollu, açık etiketli, çok merkezli STORM çalışmasından elde edilen verilere dayandırılmıştır. Çalışmanın ölçmek istediği ana etkinlik ölçüsü, genel yanıt oranıydı. Hastalar selinexor ile deksametazon (kortizon) verildi.

Çalışmanın sonucunda görüldü ki;

• Tedaviye genel yanıt oranı % 25.3 idi,
• İlk yanıt için ortanca süre 4 haftaydı (aralık: 1-10 hafta),
• Medyan (ortanca) cevap süresi 3.8 aydı.

Selinexora multipl myelomda "sürekli" onay, bortezomib (Velcade) ve düşük doz deksametazon ile kombinasyon halinde selinexorun değerlendirildiği ve halen devam eden faz 3 BOSTON çalışmasının etkinlik sonuçları ile verilebilir.

Multipl miyelomun tam bir tedavisi (kür-şifa) olmasa da kanseri hedef alan ve hastalığın yayılmasını yavaşlatan FDA onaylı tedaviler var. Ne yazık ki, çoğu zaman, hastalar mevcut tüm tedavileri tüketebilir ve hala hastalıklarının ilerlemesini görebilirler. Bu yeni hızlandırılmış onay kapsamında, multipl miyelomlu hastalar için daha önce olmayan yeni sınıf bir ilaç seçeneği onaylanmış oldu.

Selinexor tedavisi ile en sık görülen yan etkiler trombositopeni (kanda PLT düşüklüğü), yorgunluk, bulantı, anemi (kansızlık), iştah azalması, kilo kaybı, ishal, kusma, hiponatremi (kanda sodyum / Na düşüklüğü), nötropeni, lökopeni, kabızlık, dispne ve üst solunum yolu enfeksiyonu idi.