Von 2 auf 1 Jahr: Selumetinib früher zugänglich und als Granulat verfügbar
In diesem Artikel
🔔 Aktualisierung: ab ≥1 Jahr zugelassen, als Kapseln und Granulat zum Einnehmen
10. September 2025: Die FDA erweiterte Selumetinib (KOSELUGO) auf Kinder ab ≥1 Jahr mit NF1 und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN). Zusätzlich zu Kapseln wurde Granulat zum Einnehmen aufgenommen; zuvor nur Kapseln ab ≥2 Jahren.
- Alterserweiterung: früheres Behandlungsfenster.
- Granulat: für Kleinkinder geeignet; Exposition an Kapseln angeglichen.
- Überbrückung: SPRINT (≥2 Jahre) ↔ SPRINKLE (≥1 Jahr) + Bioverfügbarkeitsstudie 89 bei Erwachsenen.
- Sicherheit: Häufigkeiten anhand größerer pädiatrischer Daten aktualisiert; keine neuen Signale.
💊 Neue Medikamente für eine Erbkrankheit
11. Februar 2025: Die FDA genehmigte Mirdametinib bei Kindern mit NF1 und symptomatischen, inoperablen PN. Zusammen mit Selumetinib erweitert es individuelle Möglichkeiten anhand von Alter, Einnahmeanforderungen, Begleiterkrankungen und Toxizität.
- Warum wichtig? Alternativer MEK-Inhibitor mit eigenem Verträglichkeitsprofil.
- Klinischer Tipp: Nach Patientenzielen und Nebenwirkungsmustern auswählen.
🧬 Was sind NF1 und plexiforme Neurofibrome?
NF1 entsteht durch Varianten im Tumorsuppressorgen NF1. Plexiforme Neurofibrome (PN) sind gutartige, aber diffuse Nervenscheidentumoren mit Entstellung, Schmerzen und Funktionsverlust. Operationen sind häufig riskant oder unmöglich.
📜 Erstzulassung 2020
10. April 2020: Selumetinib-Kapseln wurden für Kinder ab ≥2 Jahren mit NF1 und symptomatischen, inoperablen PN zugelassen, als erste zielgerichtete Therapie in dieser Situation.
🔬 Wichtiges aus der Phase-2-Studie SPRINT
- n=50 Kinder; Selumetinib 25 mg/m² oral zweimal täglich.
- ORR 66% im volumetrischen MRT: ≥20% Verkleinerung über ≥3–6 Monate aufrechterhalten.
- Dauer: 82% der Antworten hielten ≥12 Monate an.
🛡️ Sicherheit: zentrale Vorsichtsmaßnahmen
- Kardiomyopathie, Augentoxizität mit RVO oder Pigmentepithelablösung, Magen-Darm- und Hauttoxizität, ↑ CPK.
- KOSELUGO-Kapseln: ↑ Vitamin E → Blutungsrisiko. Embryofetale Toxizität.
- Vorgehen: Je nach Schwere pausieren, reduzieren oder absetzen.
💊 Dosierung & Formen
| Form | Alter | Dosis | Hinweise |
|---|---|---|---|
| Kapseln | ≥1 Jahr, im Jahr 2020 ≥2 Jahre | 25 mg/m² oral zweimal täglich | Nüchtern; bis Progression oder nicht akzeptabler Toxizität |
| Granulat zum Einnehmen | ≥1 Jahr | 25 mg/m² oral zweimal täglich | Exposition an Kapseln angeglichen, SPRINKLE ↔ SPRINT |
Keine neuen Sicherheitssignale im erweiterten pädiatrischen Datensatz.
🧭 Warum diese Aktualisierung zählt
- Früherer Zugang: Behandeln, bevor schwere Entstellung oder Funktionsverlust auftreten.
- Therapietreue: Granulat erleichtert die Dosierung bei kleinen Kindern.
- Auswahl: Mirdametinib bietet eine geeignete MEK-Inhibitor-Alternative für individuelle Versorgung.
Vollständige Angaben stehen in der KOSELUGO-Fachinformation.
Quellen
2. FDA approves selumetinib for neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
fda.gov - 10 Nisan 2020.
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