2 yaşdan 1 yaşa: selumetinibə daha erkən çıxış və qranul forması
Bu məqalədə
🔔 Yenilik — ≥1 yaş üçün təsdiqləndi (kapsullar və ağızdan qəbul edilən qranullar)
10 sentyabr 2025: FDA selumetinibin (KOSELUGO) istifadəsini genişləndirdi: ≥1 yaşlı uşaqlarda NF1 və simptomatik, əməliyyat edilə bilməyən pleksiform neyrofibromalar (PN) üçün; əlavə edildi: ağızdan qəbul edilən qranullar kapsullara əlavə olaraq (əvvəllər: ≥2 yaş, yalnız kapsullar).
- Yaş həddinin genişlənməsi: daha erkən müdaxilə imkanı.
- Qranullar: kiçik uşaqlar üçün uyğundur; dərmana məruz qalma kapsullarla uyğunlaşdırılıb.
- Əlaqələndirmə: SPRINT (≥2 yaş) ↔ SPRINKLE (≥1 yaş) + böyüklərdə BA Study 89.
- Təhlükəsizlik: tezlik göstəriciləri daha geniş pediatrik qrupda yenilənib; yeni siqnallar yoxdur.
💊 İrsi xəstəlik üçün yeni dərmanlar
11 fevral 2025: FDA təsdiqlədi: mirdametinib uşaqlarda NF1 + simptomatik, əməliyyat edilə bilməyən PN üçün. Selumetiniblə yanaşı fərdiləşdirilmiş seçimləri genişləndirir (yaş, müalicəyə riayət ehtiyacları, yanaşı xəstəliklər, toksiklik profili).
- Bu nə üçün vacibdir? Fərqli dözümlülük xüsusiyyətləri olan alternativ MEK inhibitorudur.
- Klinik məsləhət: xəstənin məqsədlərinə və arzuolunmaz hadisələrin xüsusiyyətlərinə əsasən seçin.
🧬 NF1 və pleksiform neyrofibromalar nədir?
NF1 variantlardan qaynaqlanır: NF1 şiş supressor geni. Pleksiform neyrofibromalar (PN) xoşxassəli, lakin yayılmış sinir qişası şişləridir; görünüşün pozulmasına, ağrıya və funksiya itkisinə səbəb olur. Əməliyyat çox vaxt yüksək risklidir və ya mümkün deyil.
📜 2020-ci ildə ilk təsdiq
10 aprel 2020: Selumetinib kapsulları təsdiqləndi: ≥2 yaş NF1 + simptomatik, əməliyyat edilə bilməyən PN üçün — bu vəziyyətdə ilk hədəfə yönəlmiş müalicə.
🔬 SPRINT faza 2 tədqiqatının əsas nəticələri
- n=50 uşaq; selumetinib 25 mg/m² ağızdan gündə iki dəfə.
- Obyektiv cavab 66% həcmli MRT ilə (≥3–6 ay saxlanan ≥20% azalma).
- Müddət: Cavabların 82%-i ≥12 ay davam edib.
🛡️ Təhlükəsizlik — əsas ehtiyat tədbirləri
- Kardiomiopatiya; göz toksikliyi (tor qişa venasının okklüziyası, piqment epitelinin ayrılması); mədə-bağırsaq və dəri toksikliyi; ↑ CPK.
- KOSELUGO kapsulları: ↑ E vitamini → qanaxma riski. Embrion-döl toksikliyi.
- İdarəetmə: ağırlıq dərəcəsinə əsasən fasilə verin, dozanı azaldın və ya müalicəni dayandırın.
💊 Dozalama və formalar
| Forma | Yaş | Doza | Qeydlər |
|---|---|---|---|
| Kapsullar | ≥1 yaş (2020-ci ildə ≥2 yaş) | 25 mg/m² Ağızdan gündə iki dəfə | Acqarına; proqressiyaya və ya qəbuledilməz toksikliyə qədər |
| Ağızdan qəbul edilən qranullar | ≥1 yaş | 25 mg/m² Ağızdan gündə iki dəfə | Dərmana məruz qalma kapsullarla uyğunlaşdırılıb (SPRINKLE ↔ SPRINT) |
Genişləndirilmiş pediatrik məlumatlarda yeni təhlükəsizlik siqnalları yoxdur.
🧭 Bu yenilik nə üçün vacibdir?
- Daha erkən çıxış: ciddi görünüş pozuntusu/funksiya itkisi yaranmadan müalicə.
- Müalicəyə riayət: qranullar kiçik uşaqlarda dozanın qəbulunu asanlaşdırır.
- Seçim: mirdametinib fərdiləşdirilmiş qayğı üçün istifadə oluna bilən alternativ MEK inhibitorudur.
Tam məlumat üçün KOSELUGO-nun tam resept məlumatına müraciət edin.
Mənbələr
2. FDA approves selumetinib for neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
fda.gov - 10 Nisan 2020.
Bu məqalə sizə faydalı oldu?
Rəyiniz məzmunumuzu yaxşılaşdırmağa kömək edir.
Oxucu şərhləri
Şərhinizi paylaşın
Adınız və şərhiniz yalnız administrator təsdiqindən sonra dərc olunur. E-poçt ünvanınız ziyarətçilərə heç vaxt göstərilmir.
İlk şərhi siz yazın.