С 2 лет до 1 года: селуметиниб доступен раньше и в форме гранул
В этой статье
🔔 Обновление: одобрено с возраста ≥1 года (капсулы и гранулы для приёма внутрь)
10 сентября 2025: FDA расширило применение селуметиниба (KOSELUGO) на детей ≥1 года с NF1 и симптомными неоперабельными PN; к капсулам добавлены гранулы для приёма внутрь (ранее: ≥2 лет, только капсулы).
- Расширение возраста: возможность более раннего вмешательства.
- Гранулы: удобны малышам; экспозиция сопоставима с капсулами.
- Связующие данные: SPRINT (≥2 лет) ↔ SPRINKLE (≥1 года) + исследование биодоступности у взрослых 89.
- Безопасность: частоты обновлены в большей детской выборке; новых сигналов нет.
💊 Новые препараты для наследственного заболевания
11 февраля 2025: FDA одобрило мирдаметиниб при NF1 и симптомных неоперабельных PN у детей. Вместе с селуметинибом он расширяет индивидуальный выбор с учётом возраста, соблюдения режима, сопутствующих болезней и профиля токсичности.
- Почему это важно: альтернативный ингибитор MEK с отличающимися особенностями переносимости.
- Клиническая подсказка: выбирайте по целям пациента и характеру нежелательных явлений.
🧬 Что такое NF1 и плексиформные нейрофибромы?
NF1 вызывается вариантами в гене-супрессоре опухоли NF1. Плексиформные нейрофибромы (PN) — доброкачественные, но диффузные опухоли оболочек нервов, вызывающие обезображивание, боль и потерю функций; операция часто сопряжена с высоким риском или невозможна.
📜 Первое одобрение 2020
10 апреля 2020: капсулы селуметиниба одобрены с возраста ≥2 лет при NF1 и симптомных неоперабельных PN как первая таргетная терапия в этой ситуации.
🔬 Основные данные SPRINT фазы 2
- n=50 детей; селуметиниб 25 mg/m² внутрь дважды в день.
- ORR 66% по объёмной МРТ (уменьшение ≥20%, сохраняющееся ≥3–6 месяцев).
- Длительность: 82% ответов продолжались ≥12 месяцев.
🛡️ Безопасность: основные меры предосторожности
- Кардиомиопатия; глазная токсичность (окклюзия вен сетчатки RVO, отслойка пигментного эпителия RPE); желудочно-кишечная и кожная токсичность; ↑ CPK.
- Капсулы KOSELUGO: ↑ витамин E → риск кровотечения. Эмбриофетальная токсичность.
- Ведение: приостановить, снизить дозу или отменить в зависимости от тяжести.
💊 Дозирование и формы
| Форма | Возраст | Доза | Примечания |
|---|---|---|---|
| Капсулы | ≥1 года (≥2 лет в 2020) | 25 mg/m² Внутрь дважды в день | Натощак; до прогрессирования (PD) или неприемлемой токсичности |
| Гранулы для приёма внутрь | ≥1 года | 25 mg/m² Внутрь дважды в день | Экспозиция сопоставима с капсулами (SPRINKLE ↔ SPRINT) |
В расширенной детской выборке новых сигналов безопасности нет.
🧭 Почему обновление важно
- Более ранний доступ: лечение до тяжёлого обезображивания/утраты функций.
- Приверженность: гранулы упрощают приём у маленьких детей.
- Выбор: мирдаметиниб — подходящая альтернатива среди ингибиторов MEK для индивидуальной помощи.
Полные сведения об одобренном применении см. в полной инструкции KOSELUGO.
Источники
2. FDA approves selumetinib for neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
fda.gov - 10 Nisan 2020.
Эта статья была полезна?
Ваш отзыв помогает нам улучшать материалы.
Комментарии читателей
Оставьте комментарий
Ваше имя и комментарий публикуются только после одобрения администратором. Ваш адрес электронной почты никогда не показывается посетителям.
Будьте первым, кто оставит комментарий.