حصل Moxetumomab Pasudotox-tdfk على موافقة FDA لعلاج ابيضاض الدم مشعر الخلايا

ابيضاض الدم مشعر الخلايا (hairy cell leukemia)، لعلاجه، حصل moxetumomab pasudotoks-tdfk ، واسمه التجاري Lumoxiti، وهو دواء جديد، في 13 سبتمبر 2018 على موافقة FDA واعتمادها.

وبتفاصيل الموافقة؛ اعتُمد حقن moxetumomab pasudotoks-tdfk (Lumoxiti) من FDA للاستخدام داخل الوريد لدى بالغين مصابين بابيضاض الدم مشعر الخلايا الناكس أو المقاوم للعلاج، سبق أن تلقوا 2 خطين على الأقل من العلاج الجهازي، من ضمنهما نظير نوكليوزيد البيورين.

ما Moxetumomab pasudotoks-tdfk، وكيف يعمل؟

Moxetumomab pasudotox-tdfk، الجهاز المناعي ذيفان خلوي يستهدف الجزيء CD22 على سطح الخلايا B، وهي من خلاياه، وأول علاج من هذا النوع يحصل على الاعتماد لمرضى ابيضاض الدم مشعر الخلايا. وCD22 جزيء منظم يمنع فرط تنشيط الجهاز المناعي وتطور أمراض المناعة الذاتية. وهكذا فإن moxetumomab pasudotox-tdfk هو anti-CD22 من نوع الذيفان المناعيالمذكور.

ما ابيضاض الدم مشعر الخلايا؟

ابيضاض الدم مشعر الخلايا، السرطانات النادرةأحدها. ابيضاض الدمفي هذا النوع، عند النظر إلى عينة نخاع العظم تحت المجهر، توجد خلايا B تبدو مشعرة / ذات شعر ؛ وهو سرطان نادر وبطيء النمو. ومع زيادة عدد الخلايا B الابيضاضية، يقل إنتاج خلايا الدم البيضاء السليمة والحمراء والصفائح، مما قد يسبب أعراض الابيضاض مثل العدوى وفقر الدم والنزف.

ما أعراض ابيضاض الدم مشعر الخلايا؟

يراجع المرضى في هذا المرض الطبيب عادةً بشكاوى مثل انخفاض تعداد الدم وتضخم الطحال. ورغم أن الخلايا المشعرة لمفاويات B غير طبيعية، فإنها لا تؤدي غالبًا إلى تضخم العقد اللمفاوية. ثم تبدأ بالتراكم في نخاع العظم والكبد والطحال، ربما لأنها تتكاثر بصورة أفضل في هذه الأعضاء.

ولذلك، فإن تضخم الطحال والانخفاض غير المتوقع في تعداد الدم علامتان مهمتان توجهان لتشخيص ابيضاض الدم مشعر الخلايا.

ابيضاض الدم مشعر الخلايا، المعياري ما علاجه؟

هو عادةً نوع من السرطانات الدموية الخاملة، أي بطيئة المسار. لكن إن أصبح عرضيًا، أي سبب شكاوى، فإن pentostatin وcladribine وinterferon-alfa تحسن مآله بوضوح وتبدو فعالة أيضًا عند النكس. ويمكن إجراء استئصال الطحال لدى ذوي تضخمه المسبب لانخفاض شديد في تعداد الدم. وبعد بدء أي من هذه العلاجات المعيارية، تتجاوز فرصة العيش 5 سنوات نسبة %85.

في الآونة الأخيرة، rituximab وهو جسم مضاد وحيد النسيلة anti-CD20، وanti- CD25 (LMB-2) وanti-CD22 (moxetumomab pasudotox-tdfk)، زاد استخدامها عدد خيارات علاج ابيضاض الدم مشعر الخلايا.

الدراسة التي أدت إلى موافقة FDA على Moxetumomab pasudotoks-tdfk

أُظهرت فعالية Moxetumomab pasudotoks-tdfk لدى مرضى سبق لهم تلقي خطين على الأقل من العلاج الجهازي، بما فيه نظير نوكليوزيد البيورين، وعددهم 80 مريضًا بابيضاض الدم مشعر الخلايا، في دراسة من المرحلة III أحادية الذراع ومفتوحة التسمية، وهي تجربة سريريةأظهرت ذلك. وقاست الدراسة، بعد 180 يومًا من تحقيق استجابة كاملة، استمرار الهدأة الدموية، أي غياب أي علامة للمرض، بوصفها الاستجابة الكاملة الدائمة التي قاستها. وفي نتيجة الدراسة، تحققت استجابة كاملة مستدامة لدى % 30 من المرضى، وبلغ معدل الاستجابة الإجمالي % 75.

أكثر ما يشيع مع Moxetumomab pasudotox-tdfk من الآثار الجانبية يشمل التفاعلات التحسسية المرتبطة بإعطاء الدواء، والوذمة، و الغثيان، والتعب والصداع والحمى، و الإمساك، وفقر الدم و الإسهال من بين تلك الآثار.

الموصى بها من moxetumomab pasudotoks-tdfk الجرعةتُعطى لمدة أقصاها 6 دورات أو حتى تقدم المرض أو ظهور سمية غير مقبولة، كل 28 يومًا، في الأيام 1 و3 و5، بالتسريب الوريدي لمدة 30 دقيقة، بمقدار 0.04 mg لكل كيلوغراموهي الجرعة.

تتضمن معلومات وصف Moxetumomab pasudotox-tdfk تحذيرًا للعاملين الصحيين والمرضى بشأن متلازمة التسرب الشعيري وخطر حدوثها. وهي حالة تُسرب السوائل والبروتينات إلى الأنسجة المحيطة بالأوعية الدموية الصغيرة. ومن أعراضها صعوبة التنفس وزيادة الوزن وانخفاض ضغط الدم وتورم الذراعين والساقين و/أو الوجه.

تتضمن التحذيرات أيضًا خطر المتلازمة الانحلالية اليوريمية، وهي حالة يسببها الانحلال غير الطبيعي لخلايا الدم الحمراء. وينبغي توعية المرضى بأهمية تناول السوائل الكافية ومراقبة قيم الدم باستمرار. ومن التحذيرات الخطيرة الأخرى انخفاض وظيفة الكلى والتفاعلات المرتبطة بالتسريب واضطرابات الشوارد. ولا ينبغي إعطاء moxetumomab pasudotox-tdfk للمرضعات.

ختامًا، يمثل moxetumomab pasudotox-tdfk، وهو ذيفان مناعي anti-CD22، خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى ابيضاض الدم مشعر الخلايا الذين تقدم مرضهم بعد تجربة علاجات أخرى.