ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიისთვის Moxetumomab Pasudotox-tdfk-მა FDA-ს დამტკიცება მიიღო

ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიის (hairy cell leukemia) სამკურნალოდ moxetumomab pasudotox-tdfk (სავაჭრო სახელი Lumoxiti) ახალმა პრეპარატმა 13 სექტემბერს, 2018 წელს FDA -ს დამტკიცება მიიღო.

დეტალურად: პურინის ნუკლეოზიდის ანალოგის ჩათვლით სულ მცირე 2 ხაზის სისტემური მკურნალობის მიმღებ ზრდასრულებში რეციდიული ან რეფრაქტერული (მკურნალობისადმი რეზისტენტული) ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიის სამკურნალოდ moxetumomab pasudotox-tdfk (Lumoxiti) ინექცია ინტრავენური გამოყენებისთვის FDA-მ დაამტკიცა.

რა არის moxetumomab pasudotox-tdfk და როგორ მოქმედებს?

Moxetumomab pasudotox-tdfk, იმუნური სისტემის B უჯრედების ზედაპირზე არსებული CD22 მოლეკულის წინააღმდეგ მიმართული ციტოტოქსინია და ამ ტიპის პირველი დამტკიცებული მკურნალობაა ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიისთვის. CD22 მარეგულირებელი მოლეკულაა, რომელიც იმუნურ ჰიპერაქტივაციასა და აუტოიმუნურ დაავადებებს აფერხებს. ამგვარად, moxetumomab pasudotox-tdfk anti-CD22 იმუნოტოქსინიარის.

რა არის ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემია?

ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემია იშვიათ კიბოებსმიეკუთვნება. ლეიკემიისამ ტიპში ძვლის ტვინის ნიმუშში მიკროსკოპით ბუსუსოვან / თმიან B უჯრედებს ხედავენ; იშვიათი და ნელა მზარდი კიბოა. ლეიკემიური B უჯრედების მატებისას ჯანმრთელი თეთრი და წითელი უჯრედები და თრომბოციტები ნაკლებად წარმოიქმნება, რასაც ინფექცია, ანემია და სისხლდენა შეიძლება მოჰყვეს.

რა სიმპტომები აქვს ბუსუსოვანუჯრედოვან ლეიკემიას?

პაციენტები ხშირად სისხლის მაჩვენებლების დაქვეითებითა და სპლენომეგალიით (ელენთის გადიდებით) მიმართავენ ექიმს. მიუხედავად არანორმალური B ლიმფოციტებისა, ბუსუსოვანი უჯრედები ჩვეულებრივ ლიმფურ კვანძებს არ ადიდებს. მოგვიანებით ძვლის ტვინში, ღვიძლსა და ელენთაში გროვდება, ალბათ იქ უკეთ გამრავლების გამო.

ამიტომ ელენთის გადიდება და სისხლის მოულოდნელი დაქვეითება დიაგნოზისკენ მიმანიშნებელი ორი მნიშვნელოვანი მიგნებაა.

ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიის სტანდარტული მკურნალობა როგორია?

ჩვეულებრივ ინდოლენტური (ნელა მიმდინარე) ჰემატოლოგიური კიბოა. სიმპტომურობისას პენტოსტატინი, კლადრიბინი და ინტერფერონ-ალფა პროგნოზს მნიშვნელოვნად აუმჯობესებს და რეციდივშიც ეფექტიანი ჩანს. მძიმე სისხლის დაქვეითების გამომწვევი სპლენომეგალიისას ელენთის მოცილება შეიძლება ჩატარდეს. ნებისმიერი სტანდარტული მკურნალობის დაწყების შემდეგ 5-წლიანი სიცოცხლის შანსი %85-ზე მეტია.

ბოლო დროს რიტუქსიმაბის (anti-CD20 მონოკლონური ანტისხეული), anti-CD25-ის (LMB-2) და anti-CD22-ის (moxetumomab pasudotox-tdfk) გამოყენებით არჩევანები გაიზარდა.

კვლევა, რომელმაც moxetumomab pasudotox-tdfk-ს FDA-ს დამტკიცება მოუტანა

ეფექტიანობა აჩვენა სულ მცირე ორი ხაზის სისტემური მკურნალობის, მათ შორის პურინის ნუკლეოზიდის ანალოგის, მიმღები 80 პაციენტის მომცველმა ფაზა III ერთჯგუფიანმა ღია კლინიკურმა კვლევამ. კვლევაში სრული პასუხის მიღებიდან 180 დღის შემდეგ ჰემატოლოგიური რემისიის (დაავადების ნიშნების არარსებობის) შენარჩუნებით განსაზღვრული მდგრადი სრული პასუხი გაზომეს. შედეგებით პაციენტების % 30-ში მდგრადი სრული პასუხი მიიღეს და საერთო პასუხი % 75 იყო.

Moxetumomab pasudotox-tdfk-ის ხშირ გვერდით მოვლენებს შორისაა შეყვანასთან დაკავშირებული ალერგიული რეაქციები, შეშუპება, გულისრევა, დაღლილობა, თავის ტკივილი, ცხელება, შეკრულობა, ანემია და დიარეა შეიძლება დასახელდეს.

moxetumomab pasudotox-tdfk-ის რეკომენდებული დოზამაქსიმუმ 6 ციკლისთვის ან პროგრესირებამდე თუ მიუღებელ ტოქსიკურობამდე, ყოველ 28 დღეში 1., 3. და 5. დღეებზე 30-წუთიანი ინტრავენური ინფუზიის სახით შეყვანილი კილოგრამზე 0.04 mgარის.

Moxetumomab pasudotox-tdfk-ის ინსტრუქციაში ჯანდაცვის მუშაკებისა და პაციენტებისთვის კაპილარული გაჟონვის სინდრომის განვითარების რისკის გაფრთხილებაა. ამ დროს სითხე და ცილები პატარა სისხლძარღვებიდან გარშემო ქსოვილში ჟონავს. ნიშნებია სუნთქვის გაძნელება, წონის მატება, ჰიპოტენზია (დაბალი წნევა) ან ხელების, ფეხების და/ან სახის შეშუპება.

ასევე გაფრთხილებაა წითელი უჯრედების არანორმალური დაშლით გამოწვეული ჰემოლიზურ-ურემიული სინდრომის შესახებ. პაციენტებმა საკმარისი სითხის მნიშვნელობა უნდა იცოდნენ და სისხლის მაჩვენებლები ხშირად შემოწმდეს. სხვა მძიმე გაფრთხილებებია თირკმლის ფუნქციის დაქვეითება, ინფუზიური რეაქციები და ელექტროლიტური დარღვევები. მეძუძურ ქალებს moxetumomab pasudotox-tdfk არ უნდა მიეცეთ.

შედეგად, anti-CD22 იმუნოტოქსინი moxetumomab pasudotox-tdfk ახალი არჩევანია ბუსუსოვანუჯრედოვანი ლეიკემიის პაციენტებისთვის, რომელთა დაავადებაც სხვა მკურნალობების შემდეგ პროგრესირებს.