Моксетумомаб пасудотокс-tdfk одобрен FDA для волосатоклеточного лейкоза

Волосатоклеточного лейкоза (hairy cell leukemia) для лечения моксетумомаб пасудотокс-tdfk (Lumoxiti) — новый препарат — 13 сентября 2018 FDA одобрен.

Подробнее: инъекция моксетумомаба пасудотокса-tdfk (Lumoxiti) одобрена FDA внутривенно взрослым с рецидивным или устойчивым волосатоклеточным лейкозом после минимум 2 линий системной терапии, включая пуриновый нуклеозидный аналог.

Что такое моксетумомаб пасудотокс-tdfk и как он действует?

Moxetumomab pasudotox-tdfk — против иммунной системы B-клеток поверхностной молекулы CD22 направленный цитотоксин, первое одобренное лечение такого типа при волосатоклеточном лейкозе. CD22 регулирует иммунитет, предотвращая чрезмерную активацию и аутоиммунные болезни. Поэтому moxetumomab pasudotox-tdfk — anti-CD22 иммунотоксин.

Что такое волосатоклеточный лейкоз?

Волосатоклеточный лейкоз — одна из редких опухолей. Лейкозапри этом типе в костномозговом образце под микроскопом волосатыми выглядят B-клетки. Это редкая медленнорастущая опухоль. С увеличением числа лейкозных B-клеток производится меньше здоровых лейкоцитов, эритроцитов и тромбоцитов, что может вызывать инфекции, анемию и кровотечение.

Каковы симптомы волосатоклеточного лейкоза?

Обычно пациенты обращаются из-за низких показателей крови и спленомегалии — увеличенной селезенки. Хотя это ненормальные B-лимфоциты, увеличения лимфоузлов обычно нет. Затем волосатые клетки накапливаются в костном мозге, печени и селезенке, вероятно из-за лучшего размножения там.

Поэтому увеличенная селезенка и неожиданно низкие показатели крови — два важных признака для диагноза.

Волосатоклеточного лейкоза стандартное лечение каково?

Обычно это индолентная, медленная гематологическая опухоль. При симптомах пентостатин, кладрибин и интерферон-альфа значительно улучшают прогноз и кажутся эффективными при рецидиве. При увеличенной селезенке с тяжелыми нарушениями крови возможна спленэктомия — удаление селезенки. После начала любого из стандартных методов 5-летняя выживаемость выше %85.

Недавно применение ритуксимаба — моноклонального антитела anti-CD20, anti-CD25 (LMB-2) и anti-CD22 (moxetumomab pasudotox-tdfk) расширило варианты лечения.

Исследование, принесшее одобрение FDA моксетумомабу пасудотоксу-tdfk

Эффективность moxetumomab pasudotox-tdfk показана у получивших минимум две линии системного лечения, включая пуриновый аналог, 80 пациентов в одно-групповом открытом исследовании фазы III — клиническом исследовании. Измеряли через 180 дней после полного ответа сохранение гематологической ремиссии — отсутствие признаков болезни, то есть стойкий полный ответ . В результате у % 30 достигнут стойкий полный ответ, общая частота ответа % 75.

Частые у moxetumomab pasudotox-tdfk побочные эффекты включают аллергические реакции на введение, отек, тошноту, усталость, головную боль, лихорадку, запор, анемию и диарею .

Рекомендуемая moxetumomab pasudotox-tdfk доза— максимум 6 циклов либо до прогрессирования или неприемлемой токсичности, каждые 28 дней в 1-й, 3-й и 5-й дни 30-минутной внутривенной инфузией вводимые на килограмм 0.04 mg.

Информация для назначения moxetumomab pasudotox-tdfk предупреждает медработников и пациентов о риске синдрома капиллярной утечки . Жидкость и белки просачиваются в ткани вокруг мелких сосудов. Признаки: затруднение дыхания, набор веса, гипотония — низкое давление, отек рук, ног и / или лица.

Также есть риск гемолитико-уремического синдрома из-за ненормального разрушения эритроцитов. Пациенты должны знать важность достаточного питья, показатели крови нужно часто контролировать. Другие серьезные предупреждения: снижение функции почек, инфузионные реакции, нарушения электролитов. Кормящим женщинам moxetumomab pasudotox-tdfk не назначают.

Таким образом, anti-CD22 иммунотоксин moxetumomab pasudotox-tdfk — новый вариант для волосатоклеточного лейкоза с прогрессированием после других методов.