FDA-Zulassung für Selumetinib bei Neurofibromatose Typ 1 mit plexiformen Neurofibromen
In diesem Artikel
Selumetinib nun vollständig für erwachsene NF1-Patienten zugelassen
Die FDA ließ für Erwachsene mit nicht operablen plexiformen Neurofibromen Selumetinib (Koselugo) zu. In der KOMET-Studie zeigte sich gegenüber Placebo eine 4-fach höhere Ansprechrate unter der Behandlung.
Am 19. November 2025 ließ die US-Arzneimittelbehörde FDA für Erwachsene mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und symptomatischen, nicht operablen plexiformen Neurofibromen (PN) Selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) zu. Zuvor hatte die FDA Selumetinib-Kapseln und -Granulat für diese Indikation bereits bei Kindern ab 1 Jahr zugelassen.
Die Erkrankung: Neurofibromatose Typ 1 und PN
Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist eine genetische Erkrankung mit Tumorwachstum entlang des Nervensystems. Bei etwa 30-50 % treten plexiforme Neurofibrome (PN)auf: gutartige Tumoren entlang der Nervenhüllen, die Schmerzen, Verformungen und Druck auf lebenswichtige Organe verursachen können.
Bei Erwachsenen sind sie häufig nicht vollständig operativ entfernbar, da sie große Nerven oder Gefäße umschließen können. War eine Operation mit hohem Risiko dauerhafter Schäden verbunden, fehlten den Patienten Behandlungsoptionen.
🔬 Wirkmechanismus: MEK-Hemmung
Bei NF1 wird durch eine Mutation im NF1 -Gen der RAS/MAPK-Signalweg überaktiv. Dies verursacht unkontrolliertes Zellwachstum und Tumoren.
Selumetinibist ein orales Medikament, das die zentralen Enzyme dieses Weges MEK1 und MEK2 blockiert. Die MEK-Hemmung unterbricht das Wachstumssignal der Tumorzellen und lässt die Tumoren schrumpfen.
Die Zulassungsstudie: KOMET (NCT04924608)
Die FDA-Zulassung beruht auf der weltweit durchgeführten randomisierten, multizentrischen, doppelblinden und placebokontrollierten KOMET -Studie. Eingeschlossen wurden Patienten ab 18 Jahrenmit symptomatischen, nicht operablen PN. Insgesamt wurden 145 Patienten im Verhältnis 1:1 Selumetinib oder Placebo zugeteilt.
Zentrale Wirksamkeitsergebnisse (Ende des 16. Zyklus)
Bestätigte Ansprechrate im Selumetinib-Arm; unter Placebo waren es nur 5 %.
Das Medikament war Placebo statistisch signifikant überlegen.
Bei 86 % der ansprechenden Patienten hielt die Verbesserung mindestens 6 Monate an.
Sicherheit und Anwendung
💊 Empfohlene Dosierung
Die Erwachsenendosis wird anhand der Körperoberfläche (BSA) berechnet:
25 mg/m² (oral, zweimal täglich).
Fortsetzung bis zur Krankheitsprogression oder nicht akzeptablen Toxizität.
⚠️ Nebenwirkungsmanagement
Die Nebenwirkungen bei Erwachsenen entsprachen dem bekannten Sicherheitsprofil von Selumetinib. Zu beachten sind:
- Herzwirkungen (linksventrikuläre Dysfunktion)
- Augentoxizität (verschwommenes Sehen)
- Hautausschläge (Dermatitis) und Durchfall
- Erhöhtes Blutungsrisiko und erhöhte CPK-Werte
- FDA. FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 19 November 2025. [FDA-Mitteilung]
- ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Related Plexiform Neurofibromas (KOMET). NCT04924608. [Einzelheiten zur klinischen Studie]
War dieser Artikel hilfreich?
Ihre Rückmeldung hilft uns, unsere Inhalte zu verbessern.
Leserkommentare
Kommentar verfassen
Ihr Name und Ihr Kommentar werden erst nach Freigabe durch die Administration veröffentlicht. Ihre E-Mail-Adresse wird Besuchern niemals angezeigt.
Schreiben Sie den ersten Kommentar.