FDA одобрило селуметиниб при нейрофиброматозе типа 1 с плексиформными нейрофибромами
В этой статье
Селуметиниб теперь полностью одобрен для взрослых с NF1
FDA одобрило для взрослых с неоперабельными плексиформными нейрофибромами селуметиниб — Koselugo. В исследовании KOMET по сравнению с плацебо частота ответа была в 4 раза выше при лечении.
19 ноября 2025 года FDA одобрило для взрослых с нейрофиброматозом типа 1, NF1, и симптомными неоперабельными плексиформными нейрофибромами PN селуметиниб — KOSELUGO, AstraZeneca Pharmaceuticals LP. Ранее FDA уже одобрило капсулы и гранулы селуметиниба по этому показанию детям от 1 года.
Заболевание: нейрофиброматоз типа 1 и PN
Нейрофиброматоз типа 1, NF1, — генетическое заболевание с ростом опухолей по ходу нервной системы. Примерно у 30-50% пациентов встречаются плексиформные нейрофибромы PN— доброкачественные опухоли вдоль нервных оболочек, способные вызывать боль, деформацию и сдавление жизненно важных органов.
У взрослых эти опухоли часто нельзя удалить полностью, поскольку они оплетают крупные нервы или сосуды. Когда операция несёт риск тяжёлого стойкого повреждения, пациенты оставались без варианта лечения.
🔬 Механизм: подавление MEK
При NF1 мутация гена NF1 делает сигнальный путь RAS/MAPK чрезмерно активным, вызывая неконтролируемый рост клеток и опухоли.
Селуметиниб— пероральный препарат, блокирующий ключевые компоненты пути, ферменты MEK1 и MEK2 в сигнальной системе. Подавление MEK перекрывает сигнал, необходимый для роста опухолевых клеток, и уменьшает опухоли.
Исследование, обеспечившее одобрение: KOMET, NCT04924608
Решение FDA основано на глобальном рандомизированном многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом KOMET и его результатах. Участвовали пациенты от 18 летс симптомными неоперабельными PN, всего 145. Их рандомизировали 1:1 на селуметиниб или плацебо.
Основные результаты к концу 16. цикла
Подтверждённый ответ в группе селуметиниба; в группе плацебо — всего 5%.
Лечение обеспечило статистически значимое преимущество перед плацебо.
У 86% ответивших пациентов улучшение сохранялось не менее 6 месяцев после ответа.
Безопасность и применение
💊 Рекомендуемая доза
У взрослых рассчитывается по площади поверхности тела BSA:
25 mg/m² внутрь дважды в день.
Лечение продолжают до прогрессирования или неприемлемой токсичности.
⚠️ Ведение побочных эффектов
Побочные эффекты у взрослых соответствовали известному профилю селуметиниба. Следует учитывать:
- кардиальные эффекты, дисфункцию левого желудочка;
- глазную токсичность, затуманенное зрение;
- сыпь, дерматит и диарею;
- повышенный риск кровотечения и повышение фермента CPK.
- FDA. FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 19 November 2025. [Сообщение FDA]
- ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Related Plexiform Neurofibromas (KOMET). NCT04924608. [Подробности исследования]
Эта статья была полезна?
Ваш отзыв помогает нам улучшать материалы.
Комментарии читателей
Оставьте комментарий
Ваше имя и комментарий публикуются только после одобрения администратором. Ваш адрес электронной почты никогда не показывается посетителям.
Будьте первым, кто оставит комментарий.