FDA a aprobat selumetinib pentru neurofibromatoza de tip 1 cu neurofibroame plexiforme
În acest articol
Selumetinib are acum aprobare completă pentru adulții cu NF1
FDA a aprobat pentru adulții cu neurofibroame plexiforme inoperabile selumetinib (Koselugo) . În KOMET, față de placebo, s-a obținut o rată de răspuns de 4 ori mai mare .
La 19 noiembrie 2025, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat, pentru adulții cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) și neurofibroame plexiforme (PN) simptomatice, inoperabile, selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) . FDA aprobase anterior capsulele și granulele de selumetinib pentru aceeași indicație la copiii cu vârsta de 1 an și peste.
Boala: neurofibromatoza de tip 1 și PN
Neurofibromatoza de tip 1 (NF1) este o afecțiune genetică ce provoacă dezvoltarea tumorilor de-a lungul sistemului nervos. La aproximativ 30-50% dintre pacienți apar neurofibroame plexiforme (PN), tumori benigne care cresc de-a lungul tecilor nervoase, sunt dureroase, pot produce deformări și comprima organe vitale.
La adulți, tumorile nu pot fi adesea îndepărtate complet chirurgical („inoperabile”), deoarece pot înconjura nervi sau vase mari. Când chirurgia implica un risc important de leziuni permanente, pacienții rămâneau fără opțiuni terapeutice.
🔬 Mecanism de acțiune: inhibarea MEK
În NF1, gena NF1 prezintă o mutație care hiperactivează calea RAS/MAPK, producând creștere celulară necontrolată, adică tumori.
Selumetinibeste un medicament oral care blochează componentele esențiale ale căii, enzimele MEK1 și MEK2 . Oprind MEK, întrerupe semnalul necesar creșterii celulelor tumorale și permite micșorarea tumorilor.
Studiul care a dus la aprobare: KOMET (NCT04924608)
Aprobarea FDA se bazează pe rezultatele studiului global, randomizat, multicentric, dublu-orb și controlat cu placebo, KOMET . Au fost incluși pacienți cu vârsta de 18 ani și peste, cu PN simptomatice, inoperabile, în total 145 de persoane, randomizate 1:1 la selumetinib sau placebo.
Rezultate esențiale de eficacitate (sfârșitul ciclului 16)
Rata răspunsului confirmat în brațul selumetinib (doar 5% în grupul placebo).
Medicamentul a fost semnificativ statistic superior placebo.
La 86% dintre respondenți, ameliorarea s-a menținut cel puțin 6 luni .
Siguranță și administrare
💊 Doza recomandată
Doza recomandată adulților se calculează după suprafața corporală (BSA):
25 mg/m² (oral, de două ori pe zi).
Tratamentul continuă până la progresia bolii sau apariția toxicității inacceptabile.
⚠️ Gestionarea reacțiilor adverse
Reacțiile observate la adulți sunt concordante cu profilul cunoscut al selumetinibului. Aspecte importante:
- Efecte cardiace (disfuncție ventriculară stângă)
- Toxicitate oculară (vedere încețoșată)
- Erupții cutanate (dermatită) și diaree
- Risc crescut de sângerare și creșterea enzimei CPK
- FDA. FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 19 November 2025. [Comunicat FDA]
- ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Related Plexiform Neurofibromas (KOMET). NCT04924608. [Detaliile studiului clinic]
Ți-a fost util acest articol?
Feedbackul tău ne ajută să îmbunătățim conținutul.
Comentariile cititorilor
Împărtășește comentariul tău
Numele și comentariul dumneavoastră sunt publicate numai după aprobarea administratorului. Adresa de e-mail nu este afișată niciodată vizitatorilor.
Fii primul care comentează.