Pleksiform neyrofibromalı tip 1 neyrofibromatoz üçün selumetinib FDA təsdiqi aldı
Bu məqalədə
Selumetinib yetkin NF1 xəstələri üçün artıq tam təsdiqlidir
FDA əməliyyat edilə bilməyən pleksiform neyrofibroması olan yetkin xəstələr üçün selumetinibi (Koselugo) təsdiqlədi. KOMET tədqiqatında plasebo ilə müqayisədə 4 dəfə yüksək cavab göstəricisi əldə edildi.
19 noyabr 2025-ci ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) simptomatik, əməliyyat edilə bilməyən pleksiform neyrofibroması (PN) olan tip 1 neyrofibromatozlu (NF1) böyüklər üçün selumetinibi (KOSELUGO, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) təsdiqlədi. FDA əvvəllər bu göstəriş üzrə selumetinib kapsullarını və qranullarını 1 yaş və yuxarı uşaqlar üçün təsdiqləmişdi.
Xəstəlik: tip 1 neyrofibromatoz və PN
Tip 1 neyrofibromatoz (NF1) sinir sistemi boyunca şişlərin böyüməsinə səbəb olan genetik pozuntudur. Xəstələrin təxminən %30-50-də görülən pleksiform neyrofibromalar (PN)sinir qişaları boyunca böyüyən, ağrılı, görünüş pozuntusu yaradan və həyati orqanları sıxa bilən xoşxassəli şişlərdir.
Yetkin xəstələrdə bu şişlər çox vaxt cərrahi yolla tam çıxarıla bilmir ("inoperabel"), çünki iri sinirləri və ya damarları sarmış ola bilər. Əməliyyat ciddi daimi zədə riski daşıdıqda xəstələr müalicə seçimindən məhrum qalırdı.
🔬 Təsir mexanizmi: MEK inhibisiyası
NF1 xəstəliyində NF1 genindəki mutasiyaya görə RAS/MAPK siqnal yolu həddindən artıq aktivləşir və nəzarətsiz hüceyrə böyüməsinə (şişlərə) gətirir.
Selumetinibbu yolun vacib hissələri olan MEK1 və MEK2 fermentlərini bloklayan (inhibə edən) oral dərmandır. MEK-i dayandıraraq şiş hüceyrələrinin böyüməsi üçün lazım olan siqnalı kəsir və şişlərin kiçilməsini təmin edir.
Təsdiq gətirən tədqiqat: KOMET (NCT04924608)
FDA təsdiqi qlobal səviyyədə aparılmış randomizə edilmiş, çoxmərkəzli, ikiqat kor, plasebo nəzarətli KOMET tədqiqatının nəticələrinə əsaslanır. Tədqiqata 18 yaş və yuxarı, simptomatik, əməliyyat edilə bilməyən PN-si olan 145 xəstə daxil edilib. Xəstələr 1:1 nisbətində selumetinib və ya plasebo qrupuna randomizə edilib.
Əsas effektivlik nəticələri (16-cı siklin sonu)
Selumetinib qolunda təsdiqlənmiş cavab göstəricisi (plasebo qrupunda cəmi %5 idi).
Dərman plasebodan statistik əhəmiyyətli üstünlük göstərib.
Cavab verən xəstələrin %86-da bu yaxşılaşma ən azı 6 ay davam edib.
Təhlükəsizlik və tətbiq
💊 Tövsiyə edilən doza
Böyüklər üçün tövsiyə edilən doza bədən səthinin sahəsinə (BSA) görə hesablanır:
25 mg/m² (Gündə iki dəfə, ağızdan).
Müalicə xəstəlik irəliləyənədək və ya qəbuledilməz toksiklik yarananadək davam etdirilir.
⚠️ Yan təsirlərin idarə edilməsi
Böyüklərdə görülən yan təsirlər selumetinibin məlum təhlükəsizlik profilinə uyğundur. Diqqət edilməli məqamlar:
- Ürəyə təsirlər (sol mədəcik disfunksiyası)
- Göz toksikliyi (bulanıq görmə)
- Dəri səpkiləri (dermatit) və ishal
- Artmış qanaxma riski və CPK fermentinin yüksəlməsi
- FDA. FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 19 November 2025. [FDA elanı]
- ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Related Plexiform Neurofibromas (KOMET). NCT04924608. [Klinik tədqiqatın təfərrüatları]
Bu məqalə sizə faydalı oldu?
Rəyiniz məzmunumuzu yaxşılaşdırmağa kömək edir.
Oxucu şərhləri
Şərhinizi paylaşın
Adınız və şərhiniz yalnız administrator təsdiqindən sonra dərc olunur. E-poçt ünvanınız ziyarətçilərə heç vaxt göstərilmir.
İlk şərhi siz yazın.